3月20日，海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區，這裡是我國第一個也是目前唯一一個“醫療特區”。園區內機械聲轟鳴，各式運輸車輛在項目工地穿梭，一派忙碌景象。博鰲樂城國際醫療旅遊先行區管理局園區管理服務部副部長符清克告訴記者，該局要求每個復工項目工地必須設置進出卡口，工人進出工地檢驗健康碼，測量體溫、登記信息，據瞭解，目前，樂城先行區內15個在建項目已全部復工，復工率達100%。
中國首個“醫療特區”
近日，周玉香和她的女兒向海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區超級醫院醫生陳蔚贈送了一面錦旗，表達對樂城先行區、對醫生的感謝。周玉香告訴記者，自己今年70歲，35年前，她的眼睛因角膜炎導致失明。“那時候眼睛很疼很紅，全國很多醫院都去看過，都沒辦法治癒。”周玉香說，“很多醫生都說治不好了，我真的沒想到有一天能重見光明。”
不久前，周玉香在樂城接受了波士頓Ⅱ型人工角膜手術，該手術全國只有樂城被特許批准實施。“手術後出院時視力0.2，現在已經有0.6，不僅生活能自理，去公園逛逛都不成問題了。”周奶奶開心地說道，手術前，家裡十幾口人，她只能聽其聲辨其人，手術後，終於又能看到他們。面對記者採訪，周玉香反覆說，謝謝醫院，謝謝醫生。
不僅僅是國際最先進的人工眼角膜，抗癌藥曲妥珠單抗、德瓦魯單抗，治療銀屑病的蘇金單抗、抗流感新藥Xofluza（超級達菲）、青光眼XEN凝膠引流管……這些在國外上市，但還未獲準在國內審批上市的臨床急需藥械，在博鰲樂城，患者都能享受到。
作為我國第一個也是目前唯一一個“醫療特區”，樂城先行區目前已成為我國多學科的醫療高地、世界級創新藥械進入中國的門戶。近日，記者探訪樂城，瞭解樂城先行區通過先行先試特許政策、推進極簡審批、探索真實世界研究等措施打造我國醫療領域開放高地的經驗。
全球藥械直達中國的“窗口”
驅車從G98海南環島高速博鰲互通高速路口向東行駛不到3公里，就可以到達樂城。漫步在樂城先行區內，可以看到，這裡繁花錯落、綠意盎然， 一棟棟建築設計獨特、現代感十足。沿著康樂路一路向前，博鰲超級醫院、博鰲恆大國際醫院、一齡生命養護中心等一個個醫療機構相繼出現在眼前。風景秀麗的博鰲小鎮先是因博鰲論壇吸引了世界目光，如今，樂城先行區成了小鎮發展的“第二樂章”。
回顧樂城的發展，最早始於2013年，國務院正式批覆設立海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區，並在給予九項政策支持（又稱“國九條”），允許先行區進口、使用尚未在國內獲批的新藥、器械與設備。2019年9月16日，國家發改委、國家衛生健康委、國家中醫藥管理局、國家藥監局等四部委聯合發佈《關於支持建設博鰲樂城國際醫療旅遊先行區的實施方案》（又稱“《實施方案》”），該《實施方案》被稱為“國九條”升級版，進一步放寬政策，推動樂城步入發展的“快車道”。
在諸多“高含金量”的政策加持下，樂城成為國際先進藥械進入中國的門戶。 “‘國九條’有4個特許——特許醫療、特許經營、特許研究、特許國際交流。”樂城管理局副局長劉哲峰向記者解釋到，《器械管理條例》《國家藥品法》在樂城暫停使用，是樂城在政策方面的先天優勢。“
在先行區內，允許使用國際最前沿、未在國內上市過的新藥品、新器械、新疫苗，而且進口、註冊、審批都很快速，還能適當降低部分醫療器械和藥品進口關稅。”“只要通過了美國、歐盟和日本認證的藥械，樂城就可以申請使用。”劉哲峰介紹，目前，樂城先行區已有9家醫療機構建成並運營，其中5家醫院有申請進口藥械的資質。截止到今年1月12日，樂城先行區共獲準使用的臨床急需進口藥械達51個品種，覆蓋美國、德國、澳大利亞、荷蘭、新加坡等多個國家。OMBO心臟支架植入術、全程可視暨磁電雙定位心臟手術、無導線心臟起搏器臨床市場化植入術、心臟三維標測系統應用和特應性皮炎靶向生物製劑Dupixent注射等在先行區內實現全國/內地首例使用。
患者同步享受全球新藥的“特區”
“從主治醫生告訴我，在樂城先行區可以申請使用鞏膜鏡，到通過審批並使用，前後才用了3天。現在，我的視力恢復得很好！”林小飛（化名）激動地告訴記者，一年前，她在角膜移植手術後眼睛出現了不規則散光和乾眼症等症狀。主治醫生建議她使用鞏膜鏡。該產品已經在歐美國家使用，可以提高幹眼症患者的舒適度，讓患者獲得清晰的視力。她在先行區內得到相關治療，成為中國內地首例使用鞏膜鏡的患者。
“為了真正發揮先行先試的最大作用，緩解患者之急，2019年8月樂城成立管理局，深化極簡審批改革。”劉哲峰介紹， 在涉及首例藥械的具體審批程序上，患者可向相應機構提出申請，再由機構向海南省衛健委、藥監局提出使用申請，通過極簡審批改革，患者在先行區使用特許藥械的等待時間由最初的6個月縮短至3個工作日以內。
“在緊急用藥需求情況下，衛健委、藥監局領導向我們承諾：你明天要，我今晚連夜開會給你批。”劉哲峰介紹，先行區已建立了公共保稅倉，機構根據需求把相應藥械提前購入儲備，及時滿足手術需要，對於單抗類藥品等低風險類特殊物品實施“先入倉，後檢驗”。與此同時，建立信息化系統平臺，實現這些特殊藥品來源可追溯、去向可查證、行為可留痕、責任可追究。
通過持續深化極簡審批改革，進口藥械的審批已跑出“加速度”。比如最近使用的一款心臟收縮力調節器，在美國上市僅半年就在樂城實現了應用。2019年12月應用的美容注射凝膠，6個月前才在歐洲上市。未來，樂城特許藥械的進口品種還將持續加快增長。目前，樂城多部門正在聯手落實樂城先行區技術、設備、藥品與國際先進水平“三同步”。“同步有兩種概念，一是人有我有，另一個是你一有我立即有，現在樂城使用的新藥械越來越凸顯這個特點。”樂城先行區管理局局長顧剛表示。
真實世界數據研究落地的試點
2019年9月28日，2019博鰲樂城管理局國際藥械對接暨招商推介會在上海召開，原計劃邀請60家企業，最終因意向企業的熱情，臨時增加到70餘家，多數是強生、貝朗醫療、美敦力等國內外知名藥械廠商。
《實施方案》允許在樂城先行區開展真實世界臨床數據應用研究，這是先行區吸引外資企業與樂城“握手”的最大原因，因為真實世界臨床數據應用連接了藥械未來在國內上市的加速通道。
依照傳統的臨床試驗路徑，新藥的研發成本高、時間長、成功率低，藥企流傳著“一種新藥研發10年，花費10億美元”的說法。而利用真實世界數據支持審評，取代目前藥物研發中的大臨床試驗，可以節約研發成本。
根據國家藥監局的定義，與患者使用藥物以及健康狀況有關的、來源於各種日常醫療過程所收集的數據，為真實世界數據。國外已有通過真實世界證據批准藥物的先例。如乳腺癌治療藥物哌柏西利，最初被批准為治療ER+/HER2-絕經後晚期女性乳腺癌患者，但美國FDA根據來自臨床實踐真實世界證據，批准了該藥物用於治療男性乳腺癌。
在樂城，已經有3款產品開展真實世界研究，包括強生治療白內障的飛秒產品、艾爾健治療青光眼的引流管、科利爾的NG聲音處理器。這些試點產品在樂城的實際使用數據，可以作為正式臨床數據，用於向國家藥監局申請藥品上市許可。目前，真實世界臨床數據應用正在做最後完善方案的工作，力爭在2020年第一季度或上半年，實現1-2個品種通過國家藥監局器械審評中心申請在國內上市。
“我們想對國內專家說，到博鰲去，可以做你想做的手術，在樂城之外用不到的國際頂尖藥械和技術，只要你想用，來這裡就可以用。”劉哲峰介紹，全國每年大概有去國外看病，為的是尋求國外最好的藥物、最好的醫療器械，如今，樂城為他們提供了另一種選擇，“樂城先行區是一片充滿無限可能的土壤，樂城先行區的未來值得繼續期待。”
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經濟日報經點科學工作室
記者：吳佳佳
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