2006年，丹妮絲（Denise）和克里斯（Chris）兩歲的兒子科爾（Cole）被確診為源自骨髓的急性淋巴細胞白血病（ALL）。Cole在佛羅里達州附近一家醫院接受了標準的化療，並持續進行化療直至五歲。然而，距離五年無癌期之後只有五個月，Cole的癌症在他的骨髓和脊髓液中都復發了。他再次開始化療，清除了骨髓中的癌細胞，但沒有清除脊髓液中的癌細胞。
丹妮絲（Denise）和克里斯（Chris）隨後將Cole帶到丹娜法伯癌症研究所/波士頓兒童醫院尋找第二種診療意見，Cole最終於2014年11月從他的兄弟那裡接受了骨髓移植（BMT）。
骨髓移植三年後，Cole的脊髓液中癌症再次復發，他在波士頓兒童醫院的護理團隊表示，他是嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療的理想人選，該治療過程是通過提取患者自身的免疫細胞，對它們進行基因改造，使其靶向癌細胞上發現的特定標記，然後將其重新注入患者體內，從而激活免疫系統，能夠自行抵抗癌症。
2018年6月6日，Cole成為波士頓兒童醫院首批接受CAR-T細胞療法的兒科患者之一。Cole經歷了副作用，包括細胞因子釋放綜合徵，這使他的父母非常擔心。但是，三個月後，主要的副作用消退了，Cole恢復了正常生活。
Cole和他的家人現在正在慶祝他的免疫療法一週年。今年秋天，Cole即將滿15歲，他期待著與朋友和家人一起享受大自然，旅行和釣魚。
何為CAR-T細胞療法？
嵌合抗原受體（Chimeric antigen receptor）也叫CAR T-細胞療法（CAR T-cell therapy），是一種用經特殊加工的T細胞來更具體地以癌細胞為靶向的新免疫療法。醫生先從患者的血液中提取出T細胞樣本，隨後對這些T-細胞進行加工再造，讓它們的表面上生成名為嵌合抗原受體（CARs）的特殊結構。當這些CAR-T細胞被重新注射到患者體內時，這些受體能幫助T細胞識別、攻擊人體內的癌細胞。
全球獲批兩款CAR-T細胞療法
從全球來看，細胞免疫治療進展最迅速的類型是CAR-T療法。其對傳統治療手段束手無策的血液瘤患者表現出突出的療效，2017年8月，FDA批准諾華的CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel）白血病，定價47.5萬美金。2個月後，FDA宣佈批准了Kite Pharma公司CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）治療特定類型大B細胞淋巴瘤，定價37.3萬美金。
美國多家權威的癌症治療中心都在開展針對不同類型血癌的CAR-T細胞療法臨床試驗，其中包括：其它形式的淋巴瘤（lymphoma）、白血病（leukemia）以及多發性骨髓瘤（multiple myeloma）。處於各種治療階段血液癌症患者都有機會參加臨床試驗，而且是免 費的。
CAR-T療法首次亞洲獲批，已登錄日本
2019年2月11日，據Japanese times（日本時報）報道，日本衛生部專家小組批准了嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）癌症治療的生產和銷售。該療法將用於25歲或以下的B細胞急性淋巴細胞白血病患者和瀰漫性大B細胞淋巴瘤患者，這些患者無法通過現有的抗癌藥物治癒。日本成為亞洲第一個批准該CAR-T療法的國家。
CAR-T已經證實可以誘發顯著抗腫瘤反應，即使是生存期僅僅幾個月的晚期癌症患者也可以有機會完全根除，在某些情況下強烈響應持續數月甚至數年。
- 評估：患者接受一系列測試和篩查，以確定CAR-T細胞療法是否合適。
- 收集：通過單採血液分離術從患者體內收集T細胞。該過程從體內抽血並獲得一種或多種血液成分（在這種情況下為T細胞）。剩餘的血液成分然後返回到體內。
- 加工：將T細胞送到實驗室進行基因工程處理，以在其表面表達嵌合抗原受體（CARs）。CAR是允許T細胞識別目標腫瘤細胞上的抗原的蛋白質。
- 擴增：經基因工程處理後的T細胞在實驗室中通過體外培養而“擴增”，直至有數百萬個。此過程可能需要幾個星期。當獲得足夠量的CAR-T細胞時，在冷藏條件下送往患者正在治療的醫院或中心。
- 調理：在輸注CAR-T細胞之前，癌症患者可以正常接受化療。這有助於在免疫系統中創造空間，使注入的CAR-T細胞得以擴增和繁殖。
- 輸液：化療後不久，患者就可以入院，重新回輸CAR-T細胞。儘管患者可能會住院幾周來監測總體狀況、副作用和治療效果，但CAR-T療法僅需要回輸一次即可。
- 恢復：接受CAR-T細胞治療的患者有一個約為2-3個月的風險/恢復期。在此期間，將評估患者的副作用和治療反應。在此期間，需再次入院治療併發症的情況並不少見。在出院後的前30天內，儘量與醫生保持密切的溝通。
小結
CAR-T細胞治療是最成功的腫瘤免疫療法之一，即通過激活自身免疫系統的方式，利用自身的免疫細胞來識別和殺滅癌症。目前，除了取得非常好的治療效果的血液癌症之外，實體腫瘤的CAR-T療法臨床試驗也在如火如荼的進行著。
雖然，CAR-T療法有不可避免的細胞因子釋放綜合徵，但是總體來說，能獲益的腫瘤患者比例更高。隨著技術不斷的革新，CAR-T療法也會繼續改進，更快地實現副作用小，治療效果好的抗腫瘤目的。
https://www.cancerresearch
https://www.dana-farber.org
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