02.26 維達全(氯苯唑酸葡胺)中國獲批上市治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變

維達全(氯苯唑酸葡胺)中國獲批上市治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變

Vyndaqel(Tafamidis meglumine)維達全(氯苯唑酸葡胺)20mg 軟膠囊

2019年05月03日,美國輝瑞製藥公司的VYNDAQEL®(tafamidis meglumine)以及VYNDAMAX™(tafamidis)獲得了美國FDA的批准,用於野生型或遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變心肌病(ATTR-CM)成年患者的治療,以降低心血管死亡率和心血管相關住院的發生。VYNDAQEL和VYNDAMAX是首創(first-in-class)轉甲狀腺素蛋白穩定劑tafamidis的兩種口服劑型,這次批准也意味著這兩藥物成為了FDA批准的首個ATTR-CM藥物。

2020年2月5日,全球首個轉甲狀腺素蛋白穩定劑口服制劑維達全(氯苯唑酸葡胺)軟膠囊,獲得中國國家藥品監督管理局批准用於治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病(ATTR-PN)I期症狀性成人患者,以延緩其周圍神經功能損害。

作為治療罕見病的新藥,維達全為免臨床獲批,上市後再臨床。

ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經退行性疾病,其發病原理是由於轉甲狀腺素蛋白(TTR)四聚體不穩定導致單體異常摺疊,形成了澱粉樣物質沉積。該病是一種累及多系統的疾病,主要表現為對稱性由肢體遠端向近端進展的神經功能障礙,可累及運動、感覺及自主神經,並可伴有心臟、腎臟、眼部等其他臟器受損。ATTR-PN為成年患者發病,約在起病後10年左右,逐漸進展至終末期。

在美國,Vyndaqel預計定價為22.5萬美元/年,使用低劑量的價格為5.5萬美元/年。


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