文 | tomato
諾和諾德（Novo Nordisk）近日宣佈，Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）已在美國上市銷售，用於A型血友病成人及兒童患者：（1）常規預防性治療，以預防或降低出血發作頻率；（2）按需治療和控制出血發作；（3）圍手術期出血管理。在美國，Esperoct於2019年2月獲得FDA批准，但由於第三方知識產權協議，諾和諾德無法在2020年之前在美國市場推出Esperoct。
A型血友病是一種慢性、遺傳性出血疾病，影響美國近2萬人。該病也被稱為因子VIII（FIII）缺乏或經典血友病，是一種由凝血因子VIII缺失或缺陷引起的X連鎖遺傳病，患者會反覆發生持續或自發性出血，特別是在關節、肌肉或內臟器官中，長期可導致殘疾。據估計，約60%的A型血友病為重度疾病。目前，重度A型血友病的護理標準是每週2-3次靜脈輸注凝血因子VIII的預防性治療方案。
Esperoct是一種半衰期延長的凝血因子VIII產品，與標準半衰期因子VIII產品相比，Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期延長1.6倍，在兒童患者中的半衰期延長1.9倍。與需要多次靜脈輸注的標準半衰期VIII產品相比，Esperoct可幫助A型血友病患者維持較高的凝血因子VIII水平的時間更長，這將有助於減少出血頻率，減少給藥次數。
Esperoct的批准，基於在A型血友病中開展的規模最大、時間最長的臨床項目PATHFINDER的數據，共有5項跨國研究，涉及270例患者。該項目評估了Esperoct用於成人患者、兒童患者按需治療、預防性治療、外科手術止血的療效和安全性。結果顯示，Esperoct通過一種簡單的、固定劑量給藥方案（成人和青少年每4天一次、兒童每3-4天[每週2次]一次），在重度A型血友病（內源性FVIII活性＜1%）患者中可提供有效的常規預防。在成人及青少年（≥12歲）患者中，Esperoct每4天給予50 IU/kg劑量時，能夠提供有效的預防作用，並維持低至1.18次事件的年平均出血率（ABR）。在12歲以下兒童患者中，Esperoct每週2次給予60 IU/kg（50-75 IU/kg）劑量時，中位ABR為1.95次。此外，研究結果還顯示，Esperoct在治療和控制出血事件和圍手術期管理方面同樣有效。橫跨所有研究和年齡組，Esperoct的耐受性良好，未發現安全問題。Esperoct的總體安全性與報告的其他長效FVIII產品相似。
Esperoct（N8-GP）是一種糖基聚乙二醇化形式的重組凝血因子VIII產品NovoEight（turoctocog alpha），開發用於A型血友病患者的治療。糖基聚乙二醇化技術能夠延長重組凝血因子VIII的循環半衰期，從而減少靜脈給藥次數，並降低出血發作頻率。N8-GP的糖基聚乙二醇化位點位於turoctocog alfa截斷的B結構域內。N8-GP是一種B結構域修飾的turoctocog alfa，因此由凝血酶活化生成的活性因子VIII與活化的內源性FVIII和turoctocog alfa相同。
NovoEight是諾和諾德第三代重組凝血因子VIII產品turoctocog alpha的商品名，於2013年獲FDA和歐盟批准，用於A型血友病患者的預防性治療和按需治療，該產品利用了最新的基因重組及蛋白純化技術。
原文出處：Novo Nordisk launches ESPEROCT in the U.S. for the treatment of people with hemophilia A
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