咋舌！定價210萬美元！藍鳥生物公佈全球首個基因療法5年支付健康頭條網

咋舌！定價210萬美元！藍鳥生物公佈全球首個基因療法5年支付方案

原創：小率愛科技幹細胞之家網今天

日前，Bluebird Bio（藍鳥生物）公佈了旗下即將獲批的LentiGlobin基因療法的預期定價，藥物價格或將高達210萬美元。但是同時該公司宣佈了一個分期5年的定價方案，使得價格可能會低於210萬美金。而患者可以根據療效選擇是否支付後期治療費用，這個定價策略顯得很靈活。也是首次製藥生技公司在高昂基因療法藥物方面的創新定價策略。

藍鳥生物公司於美國當地時間本週二（1月8日）在摩根大通醫療保健會議上概述了他們公司的定價方案:

Bluebird bio對治療費用表述：可能會允許保險公司在五年的時間內支付其LentiGlobin（針對輸血依賴性β地中海貧血）治療費用。
分期付款，完全根據患者的實際療效來決定是否繼續二次、三次等付款治療。決定權是在患者，可見該公司對產品本身治療效果很看重。該公司還表示，希望在改變市場在處理基因治療的定價和報銷方面起帶頭作用，公司未來一段時間不會因為市場因素而漲價。
LentiGlobin的最終價格還在確定，但根據公司在1月8日會議透露，內部價格據說是210萬美金。分期定價模式最終估計LentiGlobin在美國的價格約為120萬美元，在歐盟的價格為90萬美元。

藍鳥生物公司位於美國馬薩諸塞州劍橋市，旗下產品LentiGlobin是一種基因治療方法，用於輸血依賴性β地中海貧血（TDT）。TDT也稱為重型β型地中海貧血症，是一種遺傳性血液疾病。如果沒有得到及時治療，患者在生命的最初幾年就可能死亡。

儘管對疾病的常規管控取得了進展，包括

終生頻繁輸血和鐵螯合療法，但仍存在重大的醫療需求未得到滿足，例如嚴重發病和早期死亡的風險。TDT患者需要定期輸血以維持血紅蛋白（Hb）的存活。不幸的是，長期輸血會導致患者體內鐵超負荷的風險，這可能導致多器官損害和縮短預期壽命。

LentiGlobin則有望有效填補這一臨床需求。這一基因療法能夠在患者的造血幹細胞中表達健康的血紅蛋白，因而可以被用於治療β-地中海貧血和鐮狀細胞貧血症（SCD）。2018年12月3日，該公司發佈Lentiglobin治療TDT的臨床III期Northstar-2和Northstar-3試驗新數據。在兩項試驗中，接受LentiGlobin治療後的患者講可以停止長期輸血。

此前，LentiGlobin已獲得美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）頒發的孤兒藥資格，用於治療β地中海貧血和SCD；FDA還為該療法治療TDT頒發了突破性療法認定。此外LentiGlobin還獲得了FDA的快速通道資格和EMA的PRIME資格。

藉助積極的三期試驗數據及FDA、EMA授予的“優先”資格，這一基因治療最終可能獲得監管批准，藍鳥生物目前已經將其部分研發資源轉向

定價策略。目前預期的售價為120萬美元，或許會更低，但該公司首席執行官Nick Leschly在接受《華爾街日報》訪問時，強調了該療法的“內在價值”，包括治療後生活質量和停止輸血時長的重大改善。他表示，“無論最終的治療售價是否低於210萬美元，這種類型貧血患者的臨床需求都需要得到解決。”

毋庸置疑，210萬美元的價格高得驚人。

目前市面上所有的基因治療價格居高不下是不爭事實。比如：

Spark Therapeutics公司用於治療遺傳性眼病的基因療法Luxturna，每隻眼睛的治療費用約85萬美元

諾華公司的癌症細胞療法Kymriah售價高達47.5萬美元

吉利德的Yescarta售價稍微較低，為37.3萬美元

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