被腫瘤困擾的中國家庭日漸增多，對於新藥更多了一層期待。日前，美國FDA（食品和藥物管理局）批准最新批准了一款藥，這被一些中國媒體稱為“廣譜性”腫瘤藥，且治癒率為75%。
對這個數據該如何解讀呢？
11月27日，美國FDA批准首個口服TRK抑制劑Vitrakvi®，用於治療無已知耐藥突變的、廣泛轉移或局部手術治療效果不好的、現有治療方案進展或無可替代治療方案的、NTRK基因融合的成人和兒童實體瘤患者。
Larotrectinib由拜耳和Loxo腫瘤公司聯合開發，是一種具有中樞神經系統活性的TRK抑制劑。
“在常見腫瘤中，有1%的癌症病人有TRK基因突變，就是說只有1%左右的病人會從這個治療中受益。目前臨床數據較少，從實驗上可以出，腫瘤無進展的持續時間有多長還不知道，也沒有對照組，更沒有在死亡率和生存時間上的任何信息。”香港中文大學公共衛生及基層醫療學院副院長唐金陵對第一財經表示。
2018年2月22日，世界四大權威醫學雜誌之一《新英格蘭醫學雜誌（NEJM）》發表《Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion–Positive Cancers in Adults and Children》論文。論文提出關於抗癌藥Vitrakvi（又名larotrectinib）的3項安全性和有效性臨床研究結果顯示：對於年齡為4個月至76歲的患者，針對17種不同癌症治療的總體有效率為75%。這項結果隨後也被FDA所證實。
從論文可以看出，此藥發揮威力條件很明確：需為兒童和成人NTRK基因融合的實體瘤，或者轉移性腫瘤，或手術切除可能產生嚴重併發症而無法手術的腫瘤，經治進展或已無有效可選方案的實體瘤。
NTRK基因融合出現在較罕見的癌症類型，比如在分泌性乳腺癌、乳腺類似物分泌癌、細胞或混合先天性中胚層腎瘤和嬰兒纖維肉瘤中發生率高達90%，但在常見腫瘤中NTRK突變率低於1%。
經臨床試驗，服用這款藥也會有一些副作用，常見的有疲勞、噁心、頭暈、貧血、咳嗽、嘔吐、腹瀉等。和所有藥物一樣，長時間服用也會面臨耐藥性的問題。據報道，Loxo已經開發出第二代TRK融合基因突變抑制劑LOXO-195，用於治療那些產生耐藥性的患者。
根據Loxo Oncology公司公佈的價格：成人膠囊批發採購費用為32800美元，30天用量。兒童口服液配方的費用起價為每月11000美元，根據患者的表面積計算。這對中國來說，價格也是一個挑戰。
但是抗癌藥 larotrectinib上市，還是為罕見的腫瘤患者帶來了希望。
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