多發性骨髓瘤：1959-2017上市藥物20個，國內9款進入臨床
多發性骨髓瘤（MM），是以骨髓中漿細胞異常增殖為特徵的惡性“克隆性疾病”，僅有25%的患者接受化療後生存期在5年以上；在血液學惡性腫瘤中，其發病率僅次於非霍奇金淋巴瘤，是第三大常見血液腫瘤，全世界每年新增病例約114,000例；自1959~2017年，針對多發性骨髓瘤已上市20款藥物，主要集中於蛋白酶抑制劑、免疫調節劑，這些新的治療手段使MM患者的生存率有了很大的提高。然而值得關注的是，大部分的MM患者經過多次治療後,依舊會出現復發；故更為安全有效的藥物，仍為臨床急需！
1 全球已上市藥物介紹
雖然早在1959年誕生的環磷酰胺，就被臨床用於治療多發性骨髓瘤，然而，新基公司的3款免疫調節劑，沙立度胺（反應停！）、來那度胺（當今小分子化藥銷售翹楚）、泊馬度胺（新一代產品），對多發性骨髓瘤的治療，做出了很大的貢獻。且隨著免疫療法的進一步發展，楊森公司針對CD38所開發的單抗藥物Daratumumab，將研發方向進一步引入到當今熱門領域。如今，全球已有20款針對多發性骨髓瘤的藥物成功上市，且上百款進入開發期的藥物處於臨床階段，產品研發梯次分明。
2 代表藥物介紹
☆~新基&3款免疫調節劑
沙利度胺（第一代）
曾經的“反應停”......血管生成抑制劑，可抑制腫瘤血管的生成，進而抑制腫瘤的生長和轉移，該藥與地塞米松聯用，用於治療新診斷的多發性骨髓瘤（MM）；1998年7月獲美國FDA批准上市，由新基在美國上市銷售，商品名為Thalomid®；2017年全球銷售額為1.32億美元。
來那度胺（第二代）
沙利度胺類似物；在多發性骨髓瘤細胞中，來那度胺和地塞米松協同作用，能夠抑制細胞增殖，導致腫瘤細胞凋亡；2005年12月獲美國FDA批准上市，2010年6月25日獲日本PMDA批准上市。由新基公司在上述各地上市銷售，商品名為Revlimid®。2017年全球銷售額為81.87億美元，為小分子化藥銷售翹楚。
泊馬度胺（第三代）
沙利度胺的類似物，可抑制來那度胺-耐藥多發性骨髓瘤細胞株的增殖，以及與地塞米松聯用協同增效，誘導來那度胺-敏感和來那度胺-耐藥腫瘤細胞株凋亡；適用於成人患者的既往已接受過至少2次治療方案，包括來那度胺和硼替佐米，且經最後一次治療後，被證實病情惡化的複發性和難治性多發性骨髓瘤的治療；2013年獲美國FDA批准上市，由新基公司上市銷售，商品名為Pomalyst®（美國）或Imnovid®（歐洲）；2017年全球銷售額為16.14億美元。
☆~楊森&Daratumumab
Daratumumab是一種抗CD38單克隆抗體，能結合多發性骨髓瘤細胞上的CD38並激活免疫系統，從而殺傷腫瘤細胞，該藥批准的適應症為接受過三次以上治療的多發性骨髓瘤。最初由Genmab公司研發，之後授權給楊森，2015年獲美國FDA批准，2016年獲歐洲EMA批准，2017年獲日本PMDA批准上市，並由楊森在美國、歐洲和日本市場銷售，商品名為Darzalex®。2017年，該品種的全球銷售額為12.42億美元。
3 國內11品種進入臨床
國內針對多發性骨髓瘤藥物的開發，數量及狀態雖不及肺癌、乳腺癌、肝癌等如火如荼，但也在按部就班的進行著；其中，2款產品進入臨床3期，4款產品進入臨床2期，3款產品進入臨床1期；一些國內知名公司，如南京傳奇生物、和記黃埔醫藥、成都先導等，均有涉獵；詳情見下表。
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