編者按:幹細胞研究與應用是生命科學極其重要的組成部分，該領域的發展將給生物醫學領域帶來深刻的變革。近年來，化學藥物、外科手術等傳統醫療手段已越來越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發的挑戰，以幹細胞、免疫細胞治療等為代表的細胞治療新技術發展迅猛，已成為當今世界生物醫藥領域研發的熱點。記者採訪了6位國內外知名的專家學者，依據各自的研究領域就幹細胞研究和治療對生物醫學領域帶來的顛覆性變革做出了闡述。
幹細胞研究與應用是生命科學極其重要的組成部分，代表著未來醫學發展的一大方向，該領域的飛速發展也給生物醫學領域帶來深刻的變革。我國高度重視幹細胞技術的發展，幹細胞已被納入《“十三五”國家戰略性新興產業發展規劃》以及《“健康中國2030”規劃綱要》中。
近年來科技部幹細胞研究經費超20億元，且多項政策紅利為我國幹細胞產業的發展提供了有利條件。幹細胞研究除了在細胞治療、組織器官移植、基因治療中具有重要意義外，還在新藥開發與藥效、毒性評估等領域產生了極其重要的影響。
近年來，化學藥物、外科手術等傳統醫療手段已越來越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發的挑戰，以幹細胞、免疫細胞治療等為代表的細胞治療新技術發展迅猛，已成為當今世界生物醫藥領域研發的熱點。
當前，幹細胞和再生醫學的研究已成為自然科學中最為引人注目的領域，世界上許多國家都在幹細胞研究方面投入巨資。美國是幹細胞研究的領先國家。參與研究的其他國家還有伊朗、韓國、澳大利亞、中國等。
我國幹細胞研究雖然起步晚，但發展迅猛，大有迎頭趕超之勢。幹細胞基礎研究位居世界前列，無論是在胚胎幹細胞、成體幹細胞，還是在誘導多能幹細胞等研究方面，都具有世界水平。
幹細胞在一些疾病治療上取得了顛覆性效果
一直到2015年3月，中國國家衛計委出臺《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》。如今政策禁錮逐漸過去，幹細胞及轉化研究領域成了國家“十三五”科技創新規劃中明確指出的戰略性、前瞻性重大科學問題之一。
自2016年12月《細胞製品研究與評價技術指導原則》（徵求意見稿）發佈之後，細胞治療產品一直在等待通往臨床大門的開啟。直到2017年12月18日，國家食藥監總局發佈了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，被產業界評為“靴子終於落地”。
從最終發佈的文件名稱上看，原來的“細胞製品”改為“細胞治療產品”，可以看出該指導原則意在推動細胞療法的應用。
這一系列變化標誌著我國全面、有序開展幹細胞臨床治療時代已經開啟。隨著我國幹細胞臨床研究監管政策的陸續出臺以及前期良好的理論和技術積累，將大大加速幹細胞產品的開發進程，使行業進入快速規範發展階段。
令人欣喜的是，目前，幹細胞的臨床研究已經有所突破，在一些疾病的試驗治療上取得了顛覆性效果。
幹細胞研究與人類健康關係密切，它最直接的作用就是治療疾病。現在，幹細胞生物學的研究與應用幾乎涉及所有生命科學和生物醫學領域，成為國際醫學前沿重點研究領域，幹細胞技術給一些現有醫療手段無法治療的疑難疾病帶來了希望。
威脅人類健康的器官衰竭、心血管疾病、不孕不育、脊髓損傷、帕金森等疾病都可以運用幹細胞來治療。
“未來，幹細胞的基礎研究轉化到臨床研究應用，一定能夠解決我們現在無法治癒的很多疾病，幹細胞的研究領域可能會涉及人類所有的組織和器官，幹細胞技術在臨床的應用，會極大地造福人類，甚至可以延長人的壽命。”幹細胞領域專家表示。
幹細胞研究已經成為國家創新的一個重要方向，今年，我國就有多個幹細胞治療臨床研究項目通過國家衛計委備案，其中不乏在全球首次開展的創新臨床試驗。
中國生物技術發展中心公佈的國家重點研發計劃年度擬立項目中，“幹細胞及轉化研究”重點專項共計擬立項達43項，國家劃撥經費總計94021萬元，其中獲資助超過2000萬元的項目達27項。
幹細胞治療地中海貧血等遺傳性疾病成為可能
幹細胞與再生醫學是近年來尤為突出的生物醫學新領域，具有重大的臨床應用價值，其旨在通過乾重症死亡率達3%。目前醫學界對這種疾病主要採用輸血治療維持生命。
對於一些藥物治療和手術治療等傳統醫學方式沒有辦法解決的疾病，幹細胞技術可成為第三種選擇。
廣州醫科大學研究員範勇博士說：“作為嘗試，幹細胞結合基因編輯技術對於地中海貧血等單基因細胞移植、分化與組織再生，促進機體創傷修復、治療疾病。
地中海貧血是我國南方高發的單基因遺傳病,廣東省的人群致病基因攜帶率高達12%，發病率7.8%，遺傳疾病的治療已經成為可能。”
遺傳病是受精卵或母體受到環境或遺傳的影響，引起的遺傳物質改變（包括基因和染色體兩部分）形成的疾病，主要可分為單基因遺傳病、多基因遺傳病和染色體異常遺傳病三類。要根治遺傳病，應該從基因水平或染色體水平來糾正已發生的缺陷，這種方法稱為基因治療，基因治療是通過修飾糾正，改變缺陷基因或其功能以達到治療目的。
範勇，博士，研究員。1981年4月出生於四川內江，2003年本科畢業於西南大學，2008年在中國農業大學獲博士學位，哈佛大學哈佛醫學院麻省總醫院博士後。現任廣州醫科大學廣東省產科重大疾病重點實驗室研究員，博士生導師。主要從事幹細胞與再生醫學和遺傳病基因治療研究。
範勇博士利用專業知識的優勢,積極探索最新的科研成果在臨床診斷中的應用,利用基因芯片技術和DNA測序技術,開展利用母親外周血中的胎兒遊DNA檢測胎兒染色體是否異常的無創產前診斷技術在臨床的應用，無創產前診斷技術避免了常規的產前診斷技術的羊水/絨毛穿刺手術引起的胎兒流產風險,極大減輕了孕婦的痛苦,深受患者的歡迎；以β地貧為疾病模型，利用iPS技術從產前診斷羊水細胞獲得β地貧iPS細胞系,證明了幹細胞治療地中海貧血的可行性；利用CRISPR/Cas9基因組編輯技術修復了β地貧iPS細胞突變基因,並證明修復的iPS細胞體外能夠有效分化為造血祖細胞，為利用iPS細胞治療β地貧等遺傳性血液病提供理論依據。利用CRISPR/Cas9基因組編輯技術在人類3PN精卵中引入CCR5基因的精確修飾，證明了基因編輯技術對於HIV免疫的可能性，使得部分胚胎獲得了艾滋病病毒的免疫能力，該論文受到國際頂級期刊Nature、Science等的評論和國內CCTV英文國際頻道等媒體的採訪報道。近五年在國際刊物發表研究論文38篇，申請基因編輯、重編程技術國家發明專利6項。
幹細胞——新生心肌細胞，恢復心臟功能
我國心血管病現患病人數約3億，每年死於心血管病的約350萬，其中心臟性猝死60萬，為全球之首，心臟性猝死近年來呈現“年輕化”的趨勢，中青年白領猝死的案例屢見不鮮。
熬夜、吸菸、酗酒、生活不規律，正是這些不良的生活習慣，給心血管病的發生埋下了隱患，20多年前，冠心病、心肌梗死毫無疑問是一種老年病，如今，情況已經大大改變，常見一些20多歲的人卻擁有60歲人的“老年心臟”。
美國紐約大學醫學院心臟幹細胞研究實驗室主任步磊博士表示，“對於越發年輕的心血管疾病，如今卻有了非常科學的治療方法——幹細胞療法，幹細胞醫學將步入重建、再生、替代組織器官的新時代，新生心肌細胞，修復心血管，恢復心臟功能，也為人類面臨的大多數醫學難題帶來了新的希望。”
幹細胞可以分化為心肌細胞、血管內皮和平滑肌細胞，肝臟細胞、腎臟細胞、胰腺細胞等，全面修復心血管病和高血壓患者的身體。
幹細胞新生的各種年輕健康的功能細胞可以替換掉體內衰老病變的細胞，恢復人體各個組織、器官的正常結構和生理功能，對治療由高血壓等引起的各種併發症如心力衰竭、腎功能不全等有很好的療效。
步磊博士，1974年生於河北省石家莊市，2002年畢業於中國科學技術大學獲博士學位，美國加州聖地亞哥分校和哈佛大學哈佛醫學院麻省總醫院博士後，現為美國紐約大學醫學院心臟再生及幹細胞研究實驗室主任。主要研究方向為心臟發育和再生研究、基因編輯、分子遺傳學。
步磊博士研究人類胚胎心臟發育，探索利用胚胎心臟幹細胞進行修復心血管疾病可能性。在國際上第一次利用cre/loxp熒光遺傳示蹤方法，研究人類體外心臟發育和胚胎心臟幹細胞。
步磊博士在國際一流期刊共發表了學術論文40多篇，總計影響因子超過300，他引次數超過2000次。
多篇論文被作為國際一流期刊作為封面亮點研究以與刊登，並且編輯特邀撰稿給與報道。曾受邀在國內外各種學術會議上作相關報告。獲得國際專利2項，另有1項專利等待授權。
幹細胞為卵巢早衰患者帶來生育新希望
幹細胞與再生醫學將改變對於壞死性和損傷性等疾病的傳統治療手段，對傳統醫療手段難以治癒的疾病帶來革命性的轉機。
2018年1月，我國幹細胞治療卵巢早衰臨床研究取得突破，在南京鼓樓醫院迎來了首個健康寶寶，這也是全球首例幹細胞複合膠原支架治療卵巢早衰臨床研究誕生的健康寶寶。為生殖領域的“不治之症”卵巢早衰女性患者實現生育夢帶來了新希望。
“卵巢早衰已成為女性生殖障礙性臨床常見疾病之一，是指卵巢功能衰竭所導致的40歲之前，連續46個月以上閉經的現象。”
北京大學第三醫院婦產科生殖醫學中心研究員於洋博士說，攻克卵巢早衰合併不孕症標誌著我國在卵巢再生臨床研究中取得突破性進展，該科研成果作為我國首批衛計委備案的幹細胞臨床研究項目，是生殖醫學領域繼子宮內膜損傷修復之後又一重大突破，也再次宣告了再生醫學技術攻克生殖系統“不治之症”的階段性勝利，為卵巢功能不良女性的生育提供全新的契機。
於洋，博士，研究員。1979年3月出生於黑龍江省哈爾濱市，2002年本科畢業於東北農業大學，2009年在中國科學院動物研究所獲博士學位。現任北京大學第三醫院婦產科生殖醫學中心研究員，博士生導師，生殖內分泌與輔助生殖技術北京市重點實驗室副主任。
其研究團隊主要致力於發展輔助生殖領域的新技術及推動新技術的臨床應用。研究方向為輔助生殖新技術研發、改良及安全性評價。
通過幹細胞及小鼠等模型，於洋博士實驗室已經成功建立輔助生殖技術安全性評價體系，並且對主要輔助生殖技術完成安全性評價研究。
同時，通過建立多種生殖障礙性及遺傳性疾病的幹細胞庫，探索疾病的病理機制的同時，開展疾病診斷標誌物與診療新策略的研發工作。
目前已經以第一/通訊作者發表SCI研究論文50餘篇，申請專利6項（含2項國際PCT專利），並獲得國家科技進步二等獎等多項科研獎勵。
幹細胞研究為解決器官移植提供可能性
幹細胞是一種未充分分化，尚未成熟的一類細胞。它們具有自我複製和分化的潛能，在一定條件下可以分化成機體內各種類型的多功能細胞。
“通俗地講，幹細胞可以分化成人體內的任何一種體細胞。這些由幹細胞再生的細胞在修復病變、缺損的組織器官中發揮著不可或缺的作用。
同時，在特殊環境條件下可以發育形成新的組織或器官，是組織器官再生的種子細胞。”新加坡科技發展局A*STAR研究員陳清烽博士這樣解釋。
器官移植是很多疾病的最後治療手段，但目前面臨的最大問題是器官來源不足。而幹細胞的研究為解決這個難題提供了可能性。
作為一類具備超級分化潛能的多功能細胞，在特殊條件下，幹細胞能夠分化成肝細胞、腎細胞、肺細胞、心臟細胞等不同類型的體細胞，最後通過組織工程手段構建相應的人體器官。
因此，幹細胞理論的日臻完善和技術的迅猛發展必將在疾病治療和生物醫藥等領域產生劃時代的成果，是對傳統醫療手段和醫療觀念的一場重大革命。
陳清烽，博士，研究員。1981年六月出生於福建泉州，2003年本科畢業於中國科學技術大學，2008年在中國科學技術大學獲博士學位。
新加坡-麻省理工聯合研究中心博士後，現於新加坡科技發展局A*STAR，分子與細胞生物學研究所IMCB人源化小鼠實驗室任首席研究員，新加坡國立大學教授，博士生導師。其研究團隊致力於發展人源化動物模型。
通過將人類幹細胞轉入免疫缺陷型小鼠，陳清烽博士實驗室已經成功建立了擁有穩定的人類肝臟、血液以及其它生物系統的多種小鼠模型。
其開發的各種人源化小鼠疾病模型能夠很好地模擬和複製人特異性的生物生理學反應，有效支持了人類自身免疫、腫瘤、脂肪肝、感染類疾病以及幹細胞的研究和藥物臨床前研究。更有效評估臨床前候選新藥的毒性和療效，縮短新藥臨床試驗週期，降低新藥開發的成本。
陳清烽博士以通訊作者、第一作者及共同作者在國際學術期刊上發表了近50篇高水平研究論文，是國際上人源化小鼠和病毒性肝炎研究方向的學術帶頭人之一。其創新性工作亦被國際及新加坡主流媒體報道，多項科研成果已通過與各製藥公司合作成功地進行了轉化。
腦血管病又叫腦卒中，俗稱中風、腦梗、腦溢血等，是由於人腦血管突然堵塞或者破裂、導致腦組織缺血缺氧壞死的一種急性腦疾病，輕則口眼歪斜、手腳不靈，重則偏癱或死亡。
中國現有中風病人700多萬，且每年新增270萬，是中國人殘疾和死亡的第一原因，給患者家庭和政府造成了沉重的精神和經濟壓力，但是臨床上的治療手段非常匱乏，只能以預防為主。
目前，幹細胞治療技術已經成為治療腦中風的一種全新的治療手段，為眾多倍受腦中風折磨的患者帶來了康復的希望。
美國斯坦福大學神經外科的蓋裡.斯坦伯格（Gary Steinberg）教授團隊2016年開展了一項幹細胞治療腦卒中的臨床試驗，18名腦卒中患者腦部注射間充質幹細胞後運動能力得到了顯著恢復。
中國科技部國家重點研發計劃也於2018年資助了利用神經幹細胞移植治療腦卒中的臨床研究，將在北京協和醫院、海軍總醫院、四川大學華西醫院和浙江大學醫學院附屬二院等開展多中心臨床研究。
患有中風的患者在接受大腦中注射幹細胞治療後，其講話能力、身體強度以及行動力能夠明顯得到提高，其中一些患者甚至能夠重新行走。近年來，大量研究報道了間充質幹細胞治療缺血性中風的安全性、可行性和有效性。
中國科學院深圳先進技術研究院研究員暢君雷博士解釋說：“通過間充質幹細胞干預治療，能夠不同程度恢復患者運動、感覺、尿便功能障礙等;患者生活自理能力得到提高，生活質量得到改善。更重要的是，間充質幹細胞治療技術不存在傳播疾病的風險並且產生免疫排斥反應較弱，治療安全、副作用少。”
暢君雷，博士，研究員。1982年12月出生於河南新鄉，2007年畢業於清華大學，獲本科和碩士學位，2012年畢業於香港大學-哈佛醫學院聯合培養博士項目，獲博士學位。美國斯坦福大學醫學院博士後，現任中國科學院深圳先進技術研究院生物醫藥與技術所研究員，博士生導師。研究方向為腦血管病的發生發展機制和診療新方法研發。
腦血管病是導致中國居民殘疾和死亡的最主要原因之一，但其發生發展的機制仍不清楚，臨床診療方法也比較有限。
暢君雷博士採用生物學、材料學、影像學等多學科交叉技術研究腦血管病的發生發展機制、研製新的疾病診斷和干預手段。迄今共發表學術論文16篇，這些成果被權威期刊他引近500次，被新聞媒體廣泛報道。
暢君雷博士發現了一個調節腦缺血再灌注後血腦屏障功能的新機制和新靶點，開發了一種溶栓後血腦屏障功能保護的新策略，研製了一種在體外監測腦微血管病變和血流變化的新影像方法。
在中科院深圳先進院醫藥所抗體藥物研究中心腦血管與腦疾病研究室擔任負責人期間，入選了中科院“百人計劃”C類人才，深圳市孔雀計劃海外高層次B類人才，曾獲得美國心臟學會博士後獎學金（2015年）和香港大學研究生特別獎學金（2007年）。
需突破倫理之爭、人才短缺、標準不健全等瓶頸
雖然幹細胞基礎研究不斷取得突破，但是真正轉化成臨床研究並進行試驗的項目還是很少。倫理之爭、人才短缺、標準不健全等都是幹細胞研究與轉化需要突破的瓶頸。
轉化應用需要臨床學科的大力支持，中國的基礎研究發展非常好，在世界上有趕超引領的趨勢，但臨床轉化研究一直是一塊短板，很多幹細胞技術還不能惠及患者。
臨床轉化研究要以醫生為主，研究人員為輔，兩者要緊密合作，這樣才能使更多的研究成果得到轉化。
目前，掌握幹細胞知識的臨床醫生不多，加上本身工作量就很大，沒有精力進行幹細胞臨床研究，是導致現在幹細胞基礎研究和臨床研究脫節，轉化成果較少的原因之一。
希望下一步國家在政策上繼續鼓勵、資金上持續投入，撬動資本市場積極參與，使幹細胞向產業化方向發展。同時，需要加大幹細胞臨床研究人才的培養以及對民眾幹細胞知識的宣傳普及。
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