記者從吉林大學瞭解到，近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單鹼基編輯系統成功對家兔實現單鹼基精確突變，培育出具有白化病、早衰症等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。
團隊成員、吉林大學動物醫學學院博士李佔軍介紹，白化病、早衰症等遺傳性疾病都是由於基因組發生單鹼基突變所致。由於遺傳性疾病產生的原因是先天性基因組缺陷，傳統藥物對其治療無效。採取基因治療方法，即直接修復基因組上的單鹼基突變是最佳的治療手段。現行的基因治療技術手段還無法滿足臨床治療的要求。
賴良學團隊利用國際上最新使用的新型“鹼基編輯器”（Base editor，BE3 和 ABE），在國際上率先在模式動物兔上改變單個鹼基，精確地模擬出人類單鹼基突變遺傳病中的無義突變、錯義突變和 RNA 錯誤剪切，成功培育出白化病、早衰症、雙肌臀等疾病模型兔。家兔在遺傳、生理及解剖上比較接近人類，因此成果標誌著人類距實現基因治療該類遺傳性疾病更近一步。
該團隊能在國際上率先在模式動物兔上改變單個鹼基，源於多年來利用基因編輯進行生物醫藥和動物育種研究所積累的經驗。基因編輯專家、上海科技大學教授黃行許認為，該研究證實了利用鹼基編輯器進行安全、精確、高效基因治療的可行性。該成果已在國際知名刊物《自然 - 通訊》發表，該研究得到了國家重點研發計劃“幹細胞及轉化研究”專項資助。
下一步，賴良學團隊會盡快將該技術成果應用於人類遺傳病的分子治療，與其他研究單位合作開展相關疾病的臨床前研究，也會繼續開發、優化新型基因編輯系統，用於複雜遺傳性疾病模型的構建及基因治療。
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