近日，由三生製藥自主研發的產品特比澳（重組人血小板生成素(rhTPO)注射液）收到國家食品藥品監督管理總局（CFDA）核准簽發的增加適應症的藥物臨床試驗批件。
此次獲批進行臨床試驗的適應症是用於兒童免疫性血小板減少症(Immune thrombocytopenia, [ITP])。免疫性血小板減少症是兒童最常見的出血性疾病，通常被認為是一種自身免疫性疾病，以皮膚粘膜自發性出血、血小板減少、出血時間延長和血塊收縮不良為主要臨床特點。
兒童ITP的發病率約為（4-5）/10萬，是一種良性自限性疾病，常見於感染或疫苗接種後數天或數週內發病，約80-90%的病例在診斷後12個月內血小板計數（PLT）可恢復正常，其餘的10-20%發展為慢性ITP，ITP患者顱內出血的發病率約為0.1%-0.5%。約3%的兒童慢性ITP在診斷後數月或數年發展為其他自身免疫性疾病，例如系統性紅斑狼瘡、類風溼病或Evans綜合症等1。
目前臨床上對於ITP的傳統治療首先考慮使用皮質類固醇，副反應嚴重。對於經皮質類固醇治療後無效或反覆發作的慢性ITP患者，則不得不選擇靜脈注射免疫球蛋白(intravenous injection of immune globulin)([IVIG])、反覆輸注血小板或嘗試其他有較嚴重副作用的二線治療，如脾切除或免疫抑制劑。
特比澳通過補充ITP患者體內重組人血小板生成素，加強刺激巨核細胞生長、分化和成熟，促進血小板生成，可迅速提升ITP患者的血小板計數。相比傳統治療中只緩解血小板破壞的不足，特比澳為ITP臨床治療提供了一個全新的解決方案。
特比澳是三生製藥歷時十年自主研發的、也是全球唯一商業化的重組人血小板生成素產品，自上市以來擁有良好的市場表現，市場份額逐年攀升，2017年又被納入國家醫保目錄乙類藥物。
特比澳此前已有兩個適應症獲批，包括用於治療實體瘤化療後所致的血小板減少症和特發性血小板減少性紫癜（ITP）的輔助治療。此次特比澳獲得CFDA核准的增加適應症的藥物臨床試驗批件，不僅增加了其市場潛力，更為ITP患者帶來了更多希望，使得三生製藥有幸再次推動國內免疫學的科學實踐與臨床發展。
三生製藥集團董事長兼首席執行官婁競博士評論：
“我們非常高興能夠獲得國家食品藥品監督管理總局出具的臨床實驗批件，並期望在中國加速部署兒童ITP適應症的臨床實驗。三生製藥將繼續致力於探尋和開發更安全有效的治療性生物製劑，以應對迫切的醫療需求，為患者提供重要的治療選擇。”
參考文獻：
1. 中華醫學會兒科分會血液學組，《中華兒科雜誌》編輯委員會，《兒童原發性免疫性血小板減少症診療建議》，中華兒科雜誌2013年5月第51卷第5期
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