脂質納米晶體技術
Matinas生物製藥控股公司，是一家專注於使用其專有的脂質納米晶體（LNC）平臺交付技術開發創新藥物的臨床階段生物製藥公司。美國國立衛生研究院（NIH）的分支機構美國國立神經系統疾病和中風研究所（NIDS），今天宣佈了一項研究合作，開發一種治療人類免疫缺陷病毒（HIV）的新療法，結合靶向反義寡核苷酸（ASO）和Matinas的LNC傳遞技術。
Matinas生物製藥的首席科學官Raphael J. Mannino博士評論說:"我們很高興能合作這個重要的項目。我們的LNC平臺技術在動物模型中的有效性，有效地傳遞siRNA來抑制病毒複製，以及LNC跨越血腦屏障的能力，為NINDS在這個程序上向前邁進提供了堅實的基礎。我們希望這個關鍵項目進一步證明我們的技術可以成為基因治療領域眾所周知的交付挑戰的突破性解決方案。
經過30多年的研究，HIV仍然是一種慢性感染，具有長期的破壞性後果，包括免疫功能紊亂和神經認知障礙。 儘管存在抗逆轉錄病毒療法（ART），但持續的病毒複製，持續性炎症和抗逆轉錄病毒藥物的副作用等仍然是重要的問題。
這項合作的目標是利用Matinas的LNC技術的獨特屬性，安全，有效和高效地在細胞內提供ASO，以抑制轉錄激活因子（Tat）/病毒mRNA翻譯轉錄。Tat是抗逆轉錄病毒治療後HIV感染的三個主要方面的促成因素：病毒複製/潛伏期、慢性炎症和神經系統併發症。Tat是一種關鍵調控蛋白，目前可用的ART無法特異性靶向蛋白。將進行體外和體內研究，以確定將ASOs結合到LNC技術平臺中的最佳結構，將其遞送到靶細胞中並有效抑制Tat和/或病毒複製，同時監測Tat誘導的細胞毒性。
"我們需要更好地瞭解這種獨特的交付技術與我們的目標ASOs結合的有效性。 我們的信念是這些研究將為將這種治療策略轉化為人類臨床試驗提供重要信息。"NINDS臨床主任和神經系統感染科主任Avindra Nath博士。
這一系列研究將在首席研究員Nath博士和共同研究員Lisa Henderson博士的指導下在美國馬里蘭州貝塞斯達的NIH進行。利用其脂質晶體納米粒子cochleate（LNC）平臺傳遞技術開發創新藥物，包括納米包裹小分子，寡核苷酸，疫苗和其他藥物。可能使它們更安全，更耐受，毒性更小，口服生物利用性更好。
論文簡析：
脂質納米晶體給藥系統目前在醫學上研製應用較多，包括比較難治的眼部疾病，需要長期給藥的腫瘤部位等等，是一種利用納米分子結構緩控釋靶向膠粒給藥系統。具有穩定性高、藥物洩漏少、口服生物利用度高、毒性低、能大規模生產等優點。
Tat蛋白是人類免疫缺陷病毒1型的複製受反式激活蛋白，一種小型蛋白，其分子大小依HIV-1病毒的品系不同而有所差異。它可以使HIV病毒輕鬆穿破細胞膜，進入細胞。
Tat蛋白持續存在是HIV病毒持續複製，感染，身體產生炎症的因素之一。法國tat oyi疫苗，屬於tat蛋白抑制劑，可引發身體CTL免疫反應，清除病毒及儲藏庫。
本文是美國國立衛生研究院（NIH）和Matinas生物製藥公司合作，利用脂質納米晶體給藥系統給細胞內提供穩定的反義寡核苷酸（ASO），抑制Tat蛋白和病毒的複製。
反義寡核苷酸(AON)是一類通過序列特異地與靶基因DNA或mRNA結合而抑制該基因表達,在基因水平調控的分子藥物。人工合成的，與靶基因或mRNA某一區段互補的核酸片斷，可以通過鹼基互補原則結合於靶基因/mRNA上,從而封閉基因的表達。
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