《藥神》里的慢性粒細胞白血病,現如今不請「藥神」也能治!

“他們根本吃不起正版藥,

他們就等著我把藥帶回去救他們的命。”

這句讓人淚奔的臺詞

出自近期刷爆朋友圈的一部電影

《我不是藥神》

影片根據真實事件改編

圍繞一位患者尋求低價救命藥展開

講述主人公們在高價救命藥

與低價走私藥、法理與人情對與錯之間的選擇

上演了各種真實卻又荒誕的感人故事

笑中有淚

引人深思

慢性粒細胞白血病

這種平時較少了解的疾病

通過這部電影的熱映

在大眾視野中揭開了神秘的面紗

慢性粒細胞白血病,有多可怕

電影裡所描述的慢性粒細胞性白血病 ,是一種

造血幹細胞克隆增生性疾病。在人群中的發病率隨年齡的增長而提高,絕大多數為中老年患者。該病全球年發病率約為1/10萬,在我國的發病率為0.36/10萬,佔白血病的第三位,相對比較罕見。目前較明確的誘因為大劑量的放射線照射。二戰時廣島和長崎遭遇核打擊後,當地慢性粒細胞性白血病的患病率出現了大幅上升。Ph染色體是慢粒的特徵性異常,也是其重要發病機制。患者體內九號染色體中長鏈的 ABL 基因,與二十二號染色體上長鏈的 BCR 基因發生並列性易位,而產生一種新的融合基因,即BCR-ABL基因,會導致人體骨髓中的粒細胞從此不受控制地增長,並在血液中不斷地積累,無限增生,形成腫瘤。

《藥神》裡的慢性粒細胞白血病,現如今不請“藥神”也能治!

《藥神》裡的慢性粒細胞白血病,現如今不請“藥神”也能治!

身體出現哪些症狀需警惕慢性粒細胞白血病

慢性粒細胞白血病的發病過程分為慢性期,加速期急變期。在慢性期,患者通常沒有什麼明顯不適,大部分患者是在體檢時發現白細胞總數明顯增多,進一步做骨髓穿刺而確診。慢性期的長度取決於疾病被診斷以及治療的介入時間,一般持續1~4年。如果沒有進行治療的話,疾病就會進入加速期。在此階段,當粒細胞開始大量增殖並擁擠正常的血細胞時,就會出現類似白血病的症狀,如發熱、消瘦、骨骼疼痛,貧血和出血,生活質量嚴重下降。此時已經暗示疾病在持續惡化,並將向急變期轉化。一旦病症進入急變期,患者的狀況就會急轉直下,治療效果不佳。在影片中醫生說某角色已經進入急變期,就是這個階段了,往往在數月內死亡。

電影中矛盾的焦點“神藥格列寧”,即現實中由瑞士諾華製藥生產的格列衛,學名叫做伊馬替尼。2002年被美國FDA批准作為Ph染色體陽性慢性粒細胞白血病的一線治療。它的誕生,是腫瘤治療中第一個真正意義上的靶向治療,也為後來其他癌症靶向藥的出現起到了重要的參考性作用。在格列衛誕生前,只有30%的慢粒患者能在確診後活過5年。格列衛將這一數字從30%提高到了89%,且在5年後,依舊有98%的患者能取得完全緩解。伊馬替尼的開發者布萊恩·德魯克爾、尼古拉斯·萊登,也獲得了2009 年美國拉斯克獎和 2012 年日本國際獎。

生命無價,但是人類科技的結晶是有價的。當年該藥物在我國的售價是2.35萬,美國和韓國的售價分別是1.36萬和1萬左右。普通家庭根本無法承受如此高昂的藥價,所以主人公不得不從國外購買仿製藥,被病友們奉為“藥神”。但是隨著治療“慢粒”藥物增多,仿製藥的國產化,藥品價格在逐漸降低。2013年我國將慢性粒細胞白血病納入大病醫保的範圍,使得進口藥物花費降為1000-2000元/月,國產藥物報銷後花費僅有500-600元/月。從電影故事發生的2002年開始,16年過去了,隨著治療藥物與手段的進步,“慢粒”已經不似當年猙獰模樣,甚至有轉為慢性病治療的可能。慢粒患者“兩年吃掉一套房”的境況也成了過去式。

目前國內採用最廣泛的一線治療方案,就是口服酪氨酸激酶抑制劑(TKI),其一代藥物就是影片中提及的救命藥伊馬替尼,二代藥物有尼洛替尼、達沙替尼。目前應用TKI治療的患者,90%可長期存活,並且其服用方便,副作用較小,對正常工作及生活影響較小。相關研究顯示長期服藥患者中約一半能夠達到深度緩解,故早期、足量、規律的服藥是治療慢粒的基礎。而少數因各種原因無法使用TKI治療的患者可考慮干擾素、化療、羥基脲類藥物控制。當然了,如果選擇造血幹細胞移植,還是存在治癒的可能。而隨著醫療技術的創新發展,通過科學的治療,患者的總生存率已有了大幅提升。

影片中故事開始的2002年,慢粒白血病患者的存活率為30%,到2018年,這一比例已上升至85%。這其中是醫藥改革、醫學研究和無數患者與醫療工作者推動的結果。就像影片中主人公所說,今後會越來越好,希望這一天早點到來。


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