血友病是一種遺傳性凝血障礙性疾病。作為一種終生性疾病，血友病不僅對患者的身心健康造成極大的破壞，如得不到及時有效的治療，患者可能致殘、致死，長期的治療負擔使很多乙型血友病患者家庭“因病致貧”。近日，記者在一個血友病專家、藥品生產企業和患者組織多方共同參與的研討會上了解到，中國初級保健基金聯合藥品生產企業，積極推動多方共付機制，推出一系列患者援助項目，幫助乙型血友病患者減輕治療負擔。
血友病患者經濟負擔重臨床治療需求亟待滿足
據統計，中國血友病患者數約13.6萬患者，登記在冊血友病患者僅為一成，登記率不足10%。我國血友病治療率低，超過30%的確診患者不治療或偶爾治療，不足10%的患者接受規範治療。
血友病的臨床特點為出血時間延長的傾向，由於患者的血液中先天缺乏凝血因子，主要是凝血因子VIII（八因子）或IX（九因子），多數患者關節反覆出血，導致殘疾，喪失工作和生活自理能力，嚴重者甚至危及生命；事實上，只要定期地補充足量的凝血因子，血友病患者就可以像正常人一樣健康地生活。但是由於我國凝血因子濃縮製劑供應不足和經濟等諸方面原因，多數血友病患者和家庭無力負擔“災難性”的醫療支出，出血後常常得不到及時有效的治療。因此，我國血友病的防治與發達國家相比差距很大。
血友病的治療方法很明確，即替代治療。指通過補充外源性凝血因子，達到止血的效果，主要治療藥物為血漿源性因子和重組人凝血因子。“首個重組人凝血因子的誕生和廣泛應用開始於上世紀90年代，因其可規避血友病患者由於經常輸注血漿或血液製劑等所帶來的感染和傳播肝炎、艾滋病的風險，加上血漿來源受限和血製品存在安全性問題，重組人凝血因子成為治療血友病的首選。”中國醫學科學院血液病醫院楊仁池教授說到。“我國血友病的診療仍處於較低水平，很多醫生和患者對該病都缺乏認識。大部分患者仍然主要採用按需治療的方式，即當發生出血的時候才輸入凝血因子進行止血，但是每次出血都會對一些關節組織造成一定損傷,而且這種損傷是不可逆的，長期反覆的關節受損會導致患者殘疾。”
根據患者體內缺乏的凝血因子不同，血友病分為甲型和乙型。乙型血友病缺少凝血因子Ⅸ。與甲型血友病相比，乙型血友病的發病率更低（1/25000新生男嬰），患病人數僅佔總血友病人數的15%-20%，因而被很多專家稱為“罕見病中的罕見病”。
相關臨床數據表明，血友病患者只要定期補充體內缺乏的凝血因子，使其血液裡保持一定的凝血因子水平，就能夠有效降低出血率和致殘率。這種定期補充所缺乏的凝血因子的治療方法叫做預防治療。“目前大部分歐美國家已經實現預防治療。所謂預防治療就是無論出血與否，每個患者每週都可以注射3-5次凝血因子，以預防出血。長期接受標準化的預防治療，能夠使患者實現零出血的目標，減少關節損傷和殘疾，患者可以正常地上學、工作，生命質量得以有效改善。作為患者組織，這些年我們一直在積極的普及血友病的疾病知識、促進預防治療的實現和普及，尤其是乙型血友病，目的就是讓乙型血友病患者能長期接受標準化的預防治療，幫助他們像正常人一樣地生活。”血友之家餘中會長說到。
楊仁池教授對此表示“乙型血友病治療的關鍵在於持續性的標準化治療，即通過靜脈輸注的方式進行凝血因子IX的補充，使患者體內的凝血因子濃度達到正常人的水平從而實現止血，一旦發生出血，患者必須及時補充足量的凝血因子。無論患者接受按需治療方案還是預防治療方案，都必須堅持下去。但是，由於血友病的治療伴隨終身，患者每年需承擔高額的治療費用，很多血友病患者因病致窮，不能做到儘早治療，造成關節損傷，最終導致不可逆轉的嚴重後果。”楊仁池教授補充到，“今年年初重組人凝血因子IX進入國家醫保目錄，這些問題得到一些改善。我們希望重組人凝血因子IX能夠儘快納入各省級醫保目錄，切實幫助各省患者，使他們最終迴歸正常生活。”
慈善項目推動多方共付降低病患成本
為增加貧困、低收入血友病患者使用重組人凝血因子治療的可及性，中國初級衛生保健基金會於2015年發起“愛聚捷音，共賦友助——河南血友病患者援助項目”。該援助項目成為我國血友病防治的轉折點，首次將“多方共付”的概念引入我國血友病診療支付制度中，在減少低收入血友病患者的家庭經濟負擔的同時，亦在精神層面上鼓勵患者積極治療、科學用藥。該項目實施期間累計接收了134名甲型血友病患者的申請。
多方共付機制即通過公益組織捐助、企業讓利支持、患者部分承擔的費用分擔機制，促進我國醫療保障制度和大病救助體系的完善，實現社會公平。該模式圍繞醫保體制的運作特點，在資源配置上進行創新和資源整合。“具體而言，在多方共付模式中，一方面，醫藥企業以慈善捐贈的方式與慈善基金會合作，政府只需使用較少的財政資金予以支持，在一定程度上節省了醫保開支，分散了政府財政支出的壓力。另一方面，運用“多方共付”模式，由醫藥企業向符合醫學以及經濟條件的患者提供部分免費藥品，再加上政府的財政資金支持，患者個人只需負擔很少一部分的醫藥費用。由此形成的多方共同負擔的機制，能夠幫助眾多慢性病患者跨越經濟負擔的阻礙，獲得最佳的治療效果，同時逐步建立長期治療的理念，幫助他們迴歸正常生活。”中國初級衛生保健基金會胡寧寧秘書長介紹到。
通過多方共付模式解決藥品可及性的問題是未來醫療保障體制發展的方向，針對某種疾病，患者、生產者、社會組織、政府共同為患者提供治療手段，可以最大程度上的幫助患者延長生命的同時，不降低生活質量。
2017年，為進一步解決乙型血友病患者的疾病治療負擔，中國初級衛生保健基金會發起“共賦友助-乙型血友病患者援助項目”，對符合項目條件的患者給與藥品援助.項目旨在減少貧困、低收入乙型血友病患者的家庭經濟負擔，滿足並鼓勵患者與疾病抗爭的物質與精神需求，以幫助患者獲得更大的支持。
中國初級衛生保健基金會胡寧寧秘書長談到：“一個社會的整體幸福感並不應當僅僅來源於某一部分人的幸福感，必須是來源於社會中每一個階層成員的集體幸福感。作為一家公益性社會組織，中國初級衛生保健基金會始終以追求‘人人享有健康’為目標。我們相信多方共付模式將是患者、企業、社會組織、政府共同解決藥品可及性問題的有效途徑，也將成為未來醫療保障體制發展的又一方向。”
閱讀更多 每日健康觀察 的文章
