一系列罕見病利好的政策春風拂面，哪些藥企的哪些罕見病新藥有可能率先進入國內，申報新藥註冊，儘快為患者使用呢？
健點子ihealth按照國家衛健委最新公佈的第一批罕見病目錄的順序，梳理了在研和已經在國外批准的罕見病新藥，呈現給大家。
這是系列報道的第二部分。收集了以H到S開頭的罕見病的新藥和藥企。
血友病A型
羅氏公司Hemlibra（艾美珠單抗）
Hemlibra結合1Xa因子和十因子X，並且促進IXa因子和十因子X之間的相互作用。
羅氏的這個單抗新藥有望成為重磅藥，目前已經在歐盟美國獲批。
血友病B型
CSL Behring公司的Idelvion。
B型血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病，患者凝血功能異常。該病"重男輕女“，對男性的影響遠遠大於女性。
Idelvion的安全性和有效性在兩個多中心研究中得到驗證，共90名兒童以及成年患者參與測試。在試驗中，該藥能夠有效控制出血，減小每年自發性出血發作率，試驗中沒有出現明顯的安全隱患。
苯丙酮尿症PKU
FDA上週剛剛批准了第一個酶替代療法,Palynziq。請看今天健點子ihealth的第二條推送。
鏈狀細胞病（SCD）
諾華的Selexys公司
主打新藥：抗P-選擇素抗體SelG1
Selexys是一傢俬人控股的生物公司，2016年向美國血液學會（ASH）年會上提交一項研究成果前，諾華匆忙收購了這家藥企.
Selexys的臨床二期試驗, 評估SelG1減少鐮狀細胞病患者的血管閉塞性疼痛。
諾華在2012年就獲得了收購Selexys和SelG1的獨家權利。四年後，諾華公司行使了其收購Selexys的權利。
脊髓性肌萎縮（SMA）
百健公司（Biogen）的Spinraza
這個新療法又名nusinersen，是一種反義寡核苷酸，調節運動神經元2（SMN2）的mRNA存活剪接。
Spinraza先後獲得美國和歐盟的批准。在5月的季報電話會議上，百健公司總裁表示，正在中國組建團隊，積極準備將這個SMA的新藥帶到中國來，造福患者。
脊髓性肌萎縮（SMA）
羅氏RG7916
這是一個SMN2的剪切調控療法。
RG7916（R07034067）最早由美國的PTC公司開發，並得到了SMA基金會的贊助。儘管研發過程遭到了一系列困難，PTC還是迎難而上，風雨兼程走下去。雨過天晴，在2011年，羅氏出資3000萬美元簽下合作協議，加入了開發者的行列。
在國內，羅氏已經獲得了國家藥監總局的批准，作為優先審批的新藥進入臨床試驗。
據Clinicaltrials.gov網站顯示，目前，試驗的招募患者還沒開始。
（Clinicaltrials.gov)
脊髓性肌萎縮（SMA）基因療法
諾華AveXis公司
不久前，瑞士大藥企諾華宣佈，87億美元收購AveXis公司。
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