2018年4月25日/醫麥客 eMedClub/--在血液系統惡性腫瘤中，多發性骨髓瘤(MM)屬於第二常見的病種，復發頻繁，且伴有多種相關併發症。
而B細胞成熟抗原(BCMA)作為一種極為重要的B細胞生物標誌物，之所以引起極大關注，就是因為它的RNA幾乎總是在多發性骨髓瘤細胞中發現，並且該蛋白也被發現存在於多發性骨髓瘤患者惡性漿細胞表面。這兩個因素均表明BCMA絕對是值得耕耘的靶點。
2018年3月12日，南京傳奇的LCAR-B38M CAR-T細胞產品的臨床試驗申請率先完成技術評審，目前已拿到臨床試驗批件。
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不同於其他公司的自體CAR-T細胞療法，由Poseida公司開發的新型的CAR-T細胞產品P-BCMA-101，是將一種非免疫蛋白、全人源的替代支架Centyrin分子融合到標準的第二代CAR分子(a “CARTyrin”)中，並且是用非病毒的piggyBac (PB) DNA轉座系統製造的，僅需要mRNA和質粒DNA。消除了生產中對病毒和細胞因子的需求，優先獲得理想的Tscm(記憶性幹細胞樣T細胞)表型，同時降低了製造成本。
對此，Poseida Therapeutics公司的CEO，Eric Ostertag博士表示：“P-BCMA-101的第一階段的第一隊列研究結果已經超過了該劑量水平下，針對多發性骨髓瘤的安全性和有效性的歷史基準，並使我們有信心繼續推進其他劑量隊列。”
這項開放標籤的多中心單次遞增劑量I期臨床研究旨在評估P-BCMA-101針對多達40名複發性和/或難治性多發性骨髓瘤患者的安全性。主要目的是確定P-BCMA-101的安全性和最大耐受劑量，次要目標包括P-BCMA-101的抗骨髓瘤效應。
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關於Poseida Therapeutics
參考出處：
https://globenewswire.com/news-release/2018/04/17/1480208/0/en/Poseida-Announces-Initial-Phase-1-Data-for-P-BCMA-101-CAR-T-Stem-Cell-Memory-Product-in-Patients-with-Relapsed-Refractory-Multiple-Myeloma.html
https://poseida.com/
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03288493
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