撰文 | 王承志
知識分子為更好的智趣生活 ID：The-Intellectual
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旺達·西哈納（Wanda Sihanath）是一個22歲的美國女孩，出生在擁有一望無際的綠色大農場的伊利諾伊州。
小時候，她被父母送去學芭蕾舞。在訓練中，她比其他舞伴更加容易疲勞，甚至很快，她便病倒了。
經過診斷，醫生髮現她得了β-地中海貧血症。
β-地中海貧血症是一種遺傳性血液疾病，由一個叫做HBB的基因發生突變而產生。這個基因負責產生血紅蛋白，而血紅蛋白是我們血液中運輸氧氣的紅細胞的主要成分。當HBB基因發生了突變而不能產生正常的血紅蛋白，就會導致溶血和嚴重貧血。
這種疾病分佈很廣。正如它的名字所呈現的，它在地中海附近發病率很高。另外，在北非、中東、印度、中亞和東南亞，這種疾病的發生頻率也很高。據估計，全球每年患上該病的人數達到10萬。
直到2014年，她參加了一項臨床試驗，併成為了第一位受試者。
在這項試驗中，醫生把她的骨髓幹細胞從體內分離出來，並且用一種經過改造的病毒把正常的HBB基因“輸入”到這些細胞。然後，她再一次接受了輸血。不同的是，這次輸入的是含有她自己骨髓幹細胞的血液。
神奇的事情發生了。自這次輸血後，西哈納再也沒有輸過血。她的身體恢復了正常，就像沒有得過這種遺傳病一樣。目前，西哈納在亞利桑那州立大學學習生物醫學工程。
早在1960年代，通過對勞式肉瘤病毒的研究，美國遺傳學家霍華德·特明（Howard Temin，1975年諾貝爾生理學或醫學獎得主）發現病毒可以把遺傳物質帶入細胞並穩定地遺傳下去。這激起了科學家們極大的興趣，因為這個實驗從理論上證明可以使用病毒把任何需要的基因帶到細胞裡。
隨後的1970年代至1980年代，科學家開發了多種基因載體並在很多動物模型中進行了實驗。加利福尼亞大學洛杉磯分校（UCLA）的馬丁·克萊因（Martin Cline）教授率先在小鼠中成功轉入了一個有活性的基因，建成了世界上第一隻轉基因小鼠。
突入其來的打擊
格爾辛基的生命永遠定格在了18歲。
如果這項試驗的研究人員是懷著“促進科學，造福人類”的崇高目的而選擇忽略一些不良的結果，那麼在道德上還可以勉強讓人有些許原諒。但隨後的調查顯示主持這項研究的詹姆斯·威爾遜（James Wilson）教授實際上是參與這項研究公司的股東，而這個公司正急需通過良好的試驗結果去申請專利並融資。威爾遜以賓大教授的身份主持了研究，卻並未告訴格爾辛基等受試者他實際是參與研究的商業公司的利益相關者。
後面的故事我們可以想象了，格爾辛基的家人在悲痛中將威爾遜和其他研究者告上了法庭。美國FDA也對賓大進行了嚴厲的制裁。然而這一切卻換不回格爾辛基年輕的生命。
隨著媒體對這一事件的揭露，這一悲劇在美國掀起了軒然大波，也引發了人們對基因療法的擔憂和恐懼。科學界也發現，無論一種療法在科學上多麼站得住腳，如果沒有嚴格的安全監管，也會暴露巨大的問題。
那麼是否只要一切符合安全監管的要求，就一定能保證新療法的安全？很快，一起新的試驗又給科學界上了沉重一課。
然而，研究人員沉浸在成功的喜悅還沒幾個月，法國的研究中心發現試驗中的一位小病人發生了白血病。到了第二年，法國的研究中心又發現了4例白血病。如此集中地發病顯然不是偶然現象，科學家經過研究發現MoMLV病毒載體在骨髓幹細胞中整合入基因組的位置激活了LMO2基因，而這個基因是已知的白血病誘因。雖然真相大白，但代價是慘重的。
結語
1996年，美國國立衛生研究院的顧問委員會曾經指出，人類對基因療法背後的各種基礎機制研究還不透徹，研究人員應當將目光放回實驗室和基礎研究。
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