撰文 | 王承志
知识分子为更好的智趣生活 ID：The-Intellectual
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旺达·西哈纳（Wanda Sihanath）是一个22岁的美国女孩，出生在拥有一望无际的绿色大农场的伊利诺伊州。
小时候，她被父母送去学芭蕾舞。在训练中，她比其他舞伴更加容易疲劳，甚至很快，她便病倒了。
经过诊断，医生发现她得了β-地中海贫血症。
β-地中海贫血症是一种遗传性血液疾病，由一个叫做HBB的基因发生突变而产生。这个基因负责产生血红蛋白，而血红蛋白是我们血液中运输氧气的红细胞的主要成分。当HBB基因发生了突变而不能产生正常的血红蛋白，就会导致溶血和严重贫血。
这种疾病分布很广。正如它的名字所呈现的，它在地中海附近发病率很高。另外，在北非、中东、印度、中亚和东南亚，这种疾病的发生频率也很高。据估计，全球每年患上该病的人数达到10万。
直到2014年，她参加了一项临床试验，并成为了第一位受试者。
在这项试验中，医生把她的骨髓干细胞从体内分离出来，并且用一种经过改造的病毒把正常的HBB基因“输入”到这些细胞。然后，她再一次接受了输血。不同的是，这次输入的是含有她自己骨髓干细胞的血液。
神奇的事情发生了。自这次输血后，西哈纳再也没有输过血。她的身体恢复了正常，就像没有得过这种遗传病一样。目前，西哈纳在亚利桑那州立大学学习生物医学工程。
早在1960年代，通过对劳式肉瘤病毒的研究，美国遗传学家霍华德·特明（Howard Temin，1975年诺贝尔生理学或医学奖得主）发现病毒可以把遗传物质带入细胞并稳定地遗传下去。这激起了科学家们极大的兴趣，因为这个实验从理论上证明可以使用病毒把任何需要的基因带到细胞里。
随后的1970年代至1980年代，科学家开发了多种基因载体并在很多动物模型中进行了实验。加利福尼亚大学洛杉矶分校（UCLA）的马丁·克莱因（Martin Cline）教授率先在小鼠中成功转入了一个有活性的基因，建成了世界上第一只转基因小鼠。
突入其来的打击
格尔辛基的生命永远定格在了18岁。
如果这项试验的研究人员是怀着“促进科学，造福人类”的崇高目的而选择忽略一些不良的结果，那么在道德上还可以勉强让人有些许原谅。但随后的调查显示主持这项研究的詹姆斯·威尔逊（James Wilson）教授实际上是参与这项研究公司的股东，而这个公司正急需通过良好的试验结果去申请专利并融资。威尔逊以宾大教授的身份主持了研究，却并未告诉格尔辛基等受试者他实际是参与研究的商业公司的利益相关者。
后面的故事我们可以想象了，格尔辛基的家人在悲痛中将威尔逊和其他研究者告上了法庭。美国FDA也对宾大进行了严厉的制裁。然而这一切却换不回格尔辛基年轻的生命。
随着媒体对这一事件的揭露，这一悲剧在美国掀起了轩然大波，也引发了人们对基因疗法的担忧和恐惧。科学界也发现，无论一种疗法在科学上多么站得住脚，如果没有严格的安全监管，也会暴露巨大的问题。
那么是否只要一切符合安全监管的要求，就一定能保证新疗法的安全？很快，一起新的试验又给科学界上了沉重一课。
然而，研究人员沉浸在成功的喜悦还没几个月，法国的研究中心发现试验中的一位小病人发生了白血病。到了第二年，法国的研究中心又发现了4例白血病。如此集中地发病显然不是偶然现象，科学家经过研究发现MoMLV病毒载体在骨髓干细胞中整合入基因组的位置激活了LMO2基因，而这个基因是已知的白血病诱因。虽然真相大白，但代价是惨重的。
结语
1996年，美国国立卫生研究院的顾问委员会曾经指出，人类对基因疗法背后的各种基础机制研究还不透彻，研究人员应当将目光放回实验室和基础研究。
参考文献：
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