Joanne Kurtzberg
Joanne Kurtzberg 博士在采访视频中深入讨论了一项杜克大学开展的脐带血治疗自闭症 II 期临床试验。此前，已经有媒体报道了参与这项试验的一个家庭，他们的孩子发生了积极的改善。
这项临床试验的结果分析预计将于近期公布。
编辑 | Cel G
校对 | Cel Z
1950年出生于纽约的 Joanne Kurtzberg 教授毫无疑问是推动全球脐带血行业发展的先驱之一。世界上第一例脐带血移植受益者 Matthew 就是 Kurtzberg 的儿科患者。
Kurtzberg 几乎从他一出生就参与了护理。她告诉 Matthew 的父母，Matthew 妹妹的脐带血干细胞可能是他最后的机会，否则他可能活不超过六个月。在接受了移植作为最后的努力后，Mathew 今天已经是一个30多岁的健康人，过上了正常人的生活。
“我很高兴看到科学能够为以前被认为无望的案例提供解决方案，” Kurtzberg 教授说。“我希望那些继续将脐带血丢弃掉的人能最终意识到，脐带血是一种财富。”
早在大学里勤工助学时，Kurtzberg 教授就通过音乐治疗帮助自闭症患儿，从而与自闭症结下了不解之缘。如今，她又在杜克大学开展了一项脐带血治疗自闭症的临床试验。
在一段视频中，Kurtzberg 教授详细介绍了这项研究的前前后后。
脐带血临床试验
问：Kurtzberg 教授，这是一项什么样的研究？
Kurtzberg 教授：
这是一项测试输注脐带血是否有助于减轻自闭症儿童症状的试验。在这项试验中，2/3的孩子使用脐带血进行治疗。
经过一系列评估后，孩子们在基线状态下接受治疗，然后在六个月后回来重新评估，随后交叉（分组治疗）。那些接受脐带血的孩子会接受安慰剂治疗，而原本接受安慰剂的孩子则接受脐带血治疗。这项研究是在“盲态”下进行的，没有人知道孩子接受两种治疗的先后顺序。
问：这项研究目前有什么发现？
Kurtzberg 教授：
研究是设盲的，所以目前只有安全性结果。这项研究共选取了178名儿童，现在都处于随访期。然后，我们将会分析数据，明年（2019年）得出部分结论。
问：在这项研究之前，你们团队已经完成了一项 I 期临床试验？
Kurtzberg 教授：
对，I 期临床试验的结果已经发表。那是一项针对25名自闭症儿童的安全性研究，他们都输注了自己的脐带血。
I 期临床研究有三个作用：
第一，确定给孩子输注自己的脐带血是否安全？结论是：这确实很安全。
第二，我们想明确用于后续试验终点的最佳测试方法。因为衡量自闭症儿童行为、言语和其他症状的方法多种多样，我们想在临床试验中测试哪一种效果最好。我们也最终确定了几种方法。
第三，我们希望能够描述孩子们的状况如何。我们发现，使用了自己脐带血的儿童中大约70%的症状得到了改善。这种改善出现在（治疗后）6个月，在12个月的时候持续改善。从那以后，我们就未再继续随访了，这就是我们目前所掌握的数据。
问：如果这项研究顺利完成，下一步工作是什么？
Kurtzberg 教授：
如果随机分配接受脐带血或安慰剂治疗的178名儿童的研究表明脐带血是有益的话，我们将计划与食品和药物管理局（FDA）商讨如何加快对所有儿童接受这种疗法的准入。我们知道还会进行一项 III 期临床试验，但需要在我们获得第二阶段数据后，才能与 FDA 协商该试验的确切设计。
希望第三阶段的试验能在几年内顺利进行，试验的最终目标是探索一种治疗自闭症儿童的有效方法作为医疗护理和实践的标准。
与自闭症的缘分
问：是什么原因促使您开展了这项研究？
Kurtzberg 教授：
我在儿童血液病和骨髓移植领域已有多年的工作经验。以前，我们治疗过患有脑白质营养不良症的儿童。这是一种遗传疾病，患儿大脑存在异常，通常与髓鞘形成缺陷有关，而髓鞘就像大脑神经的外衣。我们从给这些孩子移植脐带血的过程中认识到，脐带血细胞可以到达大脑，修复受损的神经和组织。
我们由此得出一个想法，也许用一个孩子自身的脐带血，也可能有助于某些类型的疾病，如自闭症或脑性瘫痪，这是一种触类旁通式的启发。我在大学时也和自闭症儿童一同学习。所以，我很久以前就对这种疾病和挑战有所了解，并从医学角度认为需要找到一种有益的治疗方法。
问：您也知道，媒体报道了有孩子的症状得到了改善。您的工作实实在在改变了他人的生活，您怎么看？
Kurtzberg 教授：
这个项目任重道远，我们有责任确保正在测试的疗法确实有效，因为我们和孩子们的家人一样有动力去探寻能帮助这些孩子的东西。但我们也不想误导他们，比如过早地认为某样东西效果很好但实际并不起作用。
在临床试验中，我们从孩子们的家长那听到了很多令人鼓舞的故事。你知道，一旦我们打破了所谓的盲态实验，我们就知道哪些孩子在开始时接受脐带血治疗，哪些接受了安慰剂治疗。我希望我们真的能够确认脐带血有帮助，这将会令人非常兴奋，因为我知道家里有一个患自闭症的孩子是多么不容易。
问：那么，您认为干细胞治疗自闭症的前景如何？
Kurtzberg 教授：
是的，我认为很有希望。脐带血研究不会停止，我们也有正在测试的其他类型的细胞（譬如脐带间充质干细胞）。至少在治疗的初期阶段，我认为细胞疗法的确会对疾病产生疗效。
我们要探索的其他事情就是看看我们能治疗多小的孩子，这将取决于多早能做出诊断。因为我认为大家都相信这一点：如果这种疗法有效，那么它对最小的孩子们也最有帮助，在此基础上也许能真正治愈疾病。
问：我们在采访中老是听到“扩大准入协议”，这是一个什么协议？
Kurtzberg 教授：
是的，我们也在 FDA 的新药临床试验申请创建了一个协议，叫做扩大准入协议（Expanded Access）。扩大准入是 FDA 为患者提供必要性护理或治疗的一种机制。在治疗被证明有效之前，这种疾病的患者可能就会受益。所以，我们为自闭症和脑瘫儿童创建了一个扩大准入协议，他们有自己的脐带血，也不适合进行临床试验，那些孩子或者他们的家人可以申请来杜克大学接受治疗。
老实说，我们面临的问题是，我们一下子收到了这么多家庭的申请，但却没有能力让他们都能迅速接受治疗。很多人都很沮丧，因为我们有一个等候名单，等候的时间也很长，我们希望尽最大努力解决这个问题。但真正解决这个问题的方法是让这些疗法获批，这样全世界的医院都可以使用这些疗法，人们就不用都来杜克大学接受治疗了。
问：采访要结束了，您想要给广大自闭症患者家庭说些什么吗？
Kurtzberg 教授：
现在，我希望所有的家庭都知道我们正竭尽所能去尽快得到答案，这样我们才能再次帮助那些需要帮助的孩子。尤其是如果这种疗法有效的话，我们必须遵守规则，按照 FDA 的要求来走完流程，这样我们才会知道这种疗法既安全又有效。
我们知道，没人想等那么久。但这是我们为所有需要的孩子提供治疗的最佳方法。
