Joanne Kurtzberg
Joanne Kurtzberg 博士在採訪視頻中深入討論了一項杜克大學開展的臍帶血治療自閉症 II 期臨床試驗。此前，已經有媒體報道了參與這項試驗的一個家庭，他們的孩子發生了積極的改善。
這項臨床試驗的結果分析預計將於近期公佈。
編輯 | Cel G
校對 | Cel Z
1950年出生於紐約的 Joanne Kurtzberg 教授毫無疑問是推動全球臍帶血行業發展的先驅之一。世界上第一例臍帶血移植受益者 Matthew 就是 Kurtzberg 的兒科患者。
Kurtzberg 幾乎從他一出生就參與了護理。她告訴 Matthew 的父母，Matthew 妹妹的臍帶血幹細胞可能是他最後的機會，否則他可能活不超過六個月。在接受了移植作為最後的努力後，Mathew 今天已經是一個30多歲的健康人，過上了正常人的生活。
“我很高興看到科學能夠為以前被認為無望的案例提供解決方案，” Kurtzberg 教授說。“我希望那些繼續將臍帶血丟棄掉的人能最終意識到，臍帶血是一種財富。”
早在大學裡勤工助學時，Kurtzberg 教授就通過音樂治療幫助自閉症患兒，從而與自閉症結下了不解之緣。如今，她又在杜克大學開展了一項臍帶血治療自閉症的臨床試驗。
在一段視頻中，Kurtzberg 教授詳細介紹了這項研究的前前後後。
臍帶血臨床試驗
問：Kurtzberg 教授，這是一項什麼樣的研究？
Kurtzberg 教授：
這是一項測試輸注臍帶血是否有助於減輕自閉症兒童症狀的試驗。在這項試驗中，2/3的孩子使用臍帶血進行治療。
經過一系列評估後，孩子們在基線狀態下接受治療，然後在六個月後回來重新評估，隨後交叉（分組治療）。那些接受臍帶血的孩子會接受安慰劑治療，而原本接受安慰劑的孩子則接受臍帶血治療。這項研究是在“盲態”下進行的，沒有人知道孩子接受兩種治療的先後順序。
問：這項研究目前有什麼發現？
Kurtzberg 教授：
研究是設盲的，所以目前只有安全性結果。這項研究共選取了178名兒童，現在都處於隨訪期。然後，我們將會分析數據，明年（2019年）得出部分結論。
問：在這項研究之前，你們團隊已經完成了一項 I 期臨床試驗？
Kurtzberg 教授：
對，I 期臨床試驗的結果已經發表。那是一項針對25名自閉症兒童的安全性研究，他們都輸注了自己的臍帶血。
I 期臨床研究有三個作用：
第一，確定給孩子輸注自己的臍帶血是否安全？結論是：這確實很安全。
第二，我們想明確用於後續試驗終點的最佳測試方法。因為衡量自閉症兒童行為、言語和其他症狀的方法多種多樣，我們想在臨床試驗中測試哪一種效果最好。我們也最終確定了幾種方法。
第三，我們希望能夠描述孩子們的狀況如何。我們發現，使用了自己臍帶血的兒童中大約70%的症狀得到了改善。這種改善出現在（治療後）6個月，在12個月的時候持續改善。從那以後，我們就未再繼續隨訪了，這就是我們目前所掌握的數據。
問：如果這項研究順利完成，下一步工作是什麼？
Kurtzberg 教授：
如果隨機分配接受臍帶血或安慰劑治療的178名兒童的研究表明臍帶血是有益的話，我們將計劃與食品和藥物管理局（FDA）商討如何加快對所有兒童接受這種療法的准入。我們知道還會進行一項 III 期臨床試驗，但需要在我們獲得第二階段數據後，才能與 FDA 協商該試驗的確切設計。
希望第三階段的試驗能在幾年內順利進行，試驗的最終目標是探索一種治療自閉症兒童的有效方法作為醫療護理和實踐的標準。
與自閉症的緣分
問：是什麼原因促使您開展了這項研究？
Kurtzberg 教授：
我在兒童血液病和骨髓移植領域已有多年的工作經驗。以前，我們治療過患有腦白質營養不良症的兒童。這是一種遺傳疾病，患兒大腦存在異常，通常與髓鞘形成缺陷有關，而髓鞘就像大腦神經的外衣。我們從給這些孩子移植臍帶血的過程中認識到，臍帶血細胞可以到達大腦，修復受損的神經和組織。
我們由此得出一個想法，也許用一個孩子自身的臍帶血，也可能有助於某些類型的疾病，如自閉症或腦性癱瘓，這是一種觸類旁通式的啟發。我在大學時也和自閉症兒童一同學習。所以，我很久以前就對這種疾病和挑戰有所瞭解，並從醫學角度認為需要找到一種有益的治療方法。
問：您也知道，媒體報道了有孩子的症狀得到了改善。您的工作實實在在改變了他人的生活，您怎麼看？
Kurtzberg 教授：
這個項目任重道遠，我們有責任確保正在測試的療法確實有效，因為我們和孩子們的家人一樣有動力去探尋能幫助這些孩子的東西。但我們也不想誤導他們，比如過早地認為某樣東西效果很好但實際並不起作用。
在臨床試驗中，我們從孩子們的家長那聽到了很多令人鼓舞的故事。你知道，一旦我們打破了所謂的盲態實驗，我們就知道哪些孩子在開始時接受臍帶血治療，哪些接受了安慰劑治療。我希望我們真的能夠確認臍帶血有幫助，這將會令人非常興奮，因為我知道家裡有一個患自閉症的孩子是多麼不容易。
問：那麼，您認為幹細胞治療自閉症的前景如何？
Kurtzberg 教授：
是的，我認為很有希望。臍帶血研究不會停止，我們也有正在測試的其他類型的細胞（譬如臍帶間充質幹細胞）。至少在治療的初期階段，我認為細胞療法的確會對疾病產生療效。
我們要探索的其他事情就是看看我們能治療多小的孩子，這將取決於多早能做出診斷。因為我認為大家都相信這一點：如果這種療法有效，那麼它對最小的孩子們也最有幫助，在此基礎上也許能真正治癒疾病。
問：我們在採訪中老是聽到“擴大准入協議”，這是一個什麼協議？
Kurtzberg 教授：
是的，我們也在 FDA 的新藥臨床試驗申請創建了一個協議，叫做擴大准入協議（Expanded Access）。擴大准入是 FDA 為患者提供必要性護理或治療的一種機制。在治療被證明有效之前，這種疾病的患者可能就會受益。所以，我們為自閉症和腦癱兒童創建了一個擴大准入協議，他們有自己的臍帶血，也不適合進行臨床試驗，那些孩子或者他們的家人可以申請來杜克大學接受治療。
老實說，我們面臨的問題是，我們一下子收到了這麼多家庭的申請，但卻沒有能力讓他們都能迅速接受治療。很多人都很沮喪，因為我們有一個等候名單，等候的時間也很長，我們希望盡最大努力解決這個問題。但真正解決這個問題的方法是讓這些療法獲批，這樣全世界的醫院都可以使用這些療法，人們就不用都來杜克大學接受治療了。
問：採訪要結束了，您想要給廣大自閉症患者家庭說些什麼嗎？
Kurtzberg 教授：
現在，我希望所有的家庭都知道我們正竭盡所能去儘快得到答案，這樣我們才能再次幫助那些需要幫助的孩子。尤其是如果這種療法有效的話，我們必須遵守規則，按照 FDA 的要求來走完流程，這樣我們才會知道這種療法既安全又有效。
我們知道，沒人想等那麼久。但這是我們為所有需要的孩子提供治療的最佳方法。
