4月15日，美國食品和藥物管理局批准了Jelmyto（絲裂黴素凝膠），這是第一種治療低度上尿路尿路上皮癌（UTUC）的療法。
什麼是尿路上皮癌
尿路上皮癌是起源於尿路上皮的一種多源性的惡性腫瘤，包括腎盂癌、輸尿管癌、膀胱癌以及尿道癌，是最常見的泌尿系統腫瘤。其中尿路上皮癌可分為非肌層浸潤性尿路上皮癌和肌層浸潤性尿路上皮癌。而10％-15％的肌層浸潤性尿路上皮癌患者在確診時已出現轉移。對於T3-T4和（或）N+Mo的高危患者5年生存率僅為25％-35％。
“儘管在此時我們必須對抗COVID-19，但癌症患者及其獨特需求仍然是FDA的重中之重，在這一關鍵時刻，我們將繼續加快腫瘤產品的開發。我們的工作人員將繼續與藥物開發人員，學術研究人員和患者倡導者進行虛擬會面，以推動對癌症藥物，生物製劑和設備的協調審查。” ——FDA腫瘤學中心主任兼代理主任Richard Pazdur醫學博士說。
雖然大多數泌尿道上皮癌發生在膀胱中，但UTUC對應於在腎臟或輸尿管內壁（腎臟與膀胱相連的細長管）中出現的一部分泌尿道上皮癌。UTUC會阻塞輸尿管或腎臟，導致某些患者腫脹、感染和腎功能受損。
同時，UTUC會發展為低度或高度腫瘤。通常，低度腫瘤不是侵入性的，並且很少從腎臟或輸尿管擴散。然而，它們經常復發並且治療涉及保留尿路，因為這些腫瘤在泌尿系統中更可能復發而非擴散。低度UTUC很少見，但每年在美國會影響6,000-8,000名患者。
Pazdur說：“這是專門針對低度UTUC患者的首個藥物批准，為某些可能需要進行腎結直腸切除術的患者提供了選擇。” “由於與上尿路複雜的解剖結構相關的重大治療挑戰，許多患者需要接受根治性手術治療-通常需要徹底清除受影響的腎臟，輸尿管和膀胱袖帶。Jelmyto首次為患者提供了低級UTUC的替代治療選擇。”
Jelmyto是一種烷基化藥物，這意味著它可以抑制DNA轉錄為RNA，從而阻止蛋白質合成並消除癌細胞的增殖能力。FDA根據涉及71名低度UTUC患者的臨床試驗結果批准了Jelmyto。這些患者從未接受過治療，也沒有複發性低度非侵入性UTUC，且至少有一個可測量的乳頭狀瘤（一種形狀像小蘑菇的腫瘤，其莖附著在器官的內壁上）。患者每週接受一次Jelmyto，共六週，如果評估為完全緩解（乳頭狀腫瘤完全消失），則每月最多接受11個月。使用尿液細胞學（一項檢查患者尿液中異常細胞的測試）來評估傑爾米託的功效。
主要目標是治療開始後三個月的完全緩解。每週進行六次Jelmyto治療後，在71位患者中的41位（58％）中發現了完全緩解。在開始治療後的一年中，每三個月使用尿液細胞學檢查，輸尿管鏡檢查和活檢（如果需要）評估Jelmyto對完全緩解患者的療效的持久性。達到完全緩解的19名患者（46％）在12個月大關時繼續完全緩解。
服用Jelmyto的患者常見的副作用是輸尿管梗阻（輸尿管變窄或阻塞，可能由於尿液過多而導致腎臟內積水過多），脅腹疼痛（身體一側出現疼痛），尿路感染，尿血（尿液中的血液），腎功能不全（腎臟無法發揮其設計功能），疲勞，噁心，腹痛，排尿困難（排尿疼痛或排尿困難）和嘔吐。
懷孕中的婦女不應服用Jelmyto，因為它可能對發育中的胎兒或新生嬰兒造成傷害。FDA建議醫療保健專業人士需要告知育齡女性在Jelmyto治療期間以及最後一次服藥後六個月內使用有效的避孕方法。同樣男性患者也應在用傑爾米託治療期間以及最後一次服藥後三個月內使用有效的避孕方法。
當初步的臨床證據表明該藥物相對於現有療法有實質性改善時，FDA授予該申請“ 優先審查和突破性療法”稱號，該名稱可加快旨在治療嚴重疾病的藥物的開發和審查。Jelmyto還被加入“ 快速通道”審核，這可以加快對治療嚴重疾病和滿足未涉及的醫療需求的藥物的審查另外，Jelmyto獲得了“ 孤兒藥”稱號，該獎項旨在鼓勵和鼓勵開發罕見病藥物。
*文中圖片來源於網絡
