近日，美國食品和藥物管理局（FDA）批准了託法替尼（Tofacitinib）片劑和口服制劑，用於治療2歲及以上兒童和青少年活動性多關節病的幼年特發性關節炎（pJIA）。 這是美國首個批准用於治療pJIA的JAK抑制劑，是繼類風溼關節炎、活動性銀屑病、重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）後，批准的第四個適應證。
適應證批准依據
本次新適應證的批准基於一項3期研究的結果。該研究為一項跨國、雙盲、隨機對照的戒斷研究，為期18周，共納入了225例患者。患者服用託法替尼片劑，5 mg/d，每日兩次；體重＜40kg的患者服用口服溶液，1mg/ml，每日兩次。
在第一部分的研究中，共173例患者達到了JIA美國風溼病學會（ACR）的30相應標準，定義為JIA ACR核心集6個變量中至少3個改善≥30%，至少1個核心變量惡化。
在第二部分研究中，將其隨機化分組，繼續使用相同劑量的託法替尼或安慰劑治療，直至44周。在這部分研究結束時，接受託法替尼治療的患者疾病發作率（31％，n/N=27/88）較接受安慰劑治療的患者（55%，n/N=47/85）顯著降低（p=0.0007）。疾病發作被定義為隨機化後，JIA ACR核心集的6個變量中至少3個惡化≥30%，剩餘JIA核心緩解變量中無一項改善≥30%。
藥物不良反應
該醫藥公司表示，pJIA 患者的藥物不良反應類型通常與成人類風溼關節炎患者一致。最常見的藥物不良反應為嚴重感染，其可能導致患者住院或死亡。大多數發生類似感染的患者在服用免疫抑制劑，如甲氨蝶呤或皮質類固醇。
在研究的前3個月，風溼性關節炎患者每日服用兩次5mg託法替尼的常見不良反應為上呼吸道感染、鼻咽炎、腹瀉、頭痛和高血壓。
目前，託法替尼5mg片劑已經上市，口服溶液製劑預計將在2021年第一季度末上市。
醫脈通編譯自：Jeff Evans. FDA Adds Polyarticular-Course JIA to Approved Indications for Tofacitinib. Medscap. October 01, 2020.
