2020年3月31日，BMS（百時美施貴寶）和Bluebird（藍鳥生物）宣佈向FDA遞交CAR-T療法idecabtagene vicleucel的上市申請，用於治療至少經過3種治療方案【免疫調節劑（IMiD）、蛋白酶體抑制劑（PI）、抗CD38抗體】的多發性骨髓瘤患者。
這是首個提交審批的靶向B細胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T療法。
此前美國FDA獲批的CAR-T療法有：Kymriah、Yescarta。
通用名：idecabtagene vicleucel（ide-cel）
研發代號：bb2121
廠家：BMS（百時美施貴寶）、Bluebird（藍鳥生物）
美國首次獲批：未獲批
中國首次獲批：未獲批
此次上市申請基於一項開放性、單臂、多中心、多國家、II期臨床研究（Karmma研究），評估了idecabtagene vicleucel在復發或難治性多發性骨髓瘤患者中的療效和安全性。2019年12月美國血液學協會年會（ASH）上Bluebird公開了該研究的臨床數據。
研究設計
該研究共納入了140例接受過至少三種先期治療方案(包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑、抗CD38抗體)，且對最後一次治療方案(定義為在最後一次治療期間或60天內進展)難以耐受的成年複發性/難治性多發性骨髓瘤患者，其中128例患者接受了idecabtagene vicleucel治療。
其中94%的患者對抗CD38抗體療法產生耐藥性，84%的患者具有三重耐藥性。
研究的主要終點是根據國際骨髓瘤工作組(IMWG)標準由獨立審查委員會(IRC)評估的客觀緩解率（ORR）。
臨床數據
研究數據顯示，客觀緩解率(ORR)達到73.4%，完全緩解率(CR)達到31.3%；中位持續反應時間（DoR ）為10.6個月；在中位隨訪時間為11.3個月時，無進展生存期（PFS）達到8.6個月。
小結
期待idecabtagene vicleucel早日獲批，為廣大複發性/難治性多發性骨髓瘤患者帶來新的治療希望！
【重要提示】本公號【全球好藥資訊】所有文章信息僅供參考，具體治療謹遵醫囑！
閱讀更多 印塔健康 的文章
