經濟觀察網 記者 田進 10月23日，美國渤健（Biogen）公司和日本衛材（Eisai）公司聯合宣佈，在與FDA（美國食藥品監局）和外部專家討論之後，將計劃於2020年初在美國、歐洲、日本遞交治療阿爾茨海默病（AD）的在研新藥aducanumab的生物製劑上市申請，並計劃兩年內量產。目前藥物已經通過臨床測驗，正待FDA批准。
渤健同時宣佈，此藥物可以改變干擾腦細胞功能的有毒蛋白——β澱粉樣前體蛋白，能有效延緩早期階段的阿爾茨海默病患者發病時間，讓他們儘量保有記憶和生活能力。
如果獲得FDA批准，Aducanumab將成為首個能改善阿爾茨海默病臨床症狀的藥物，同時也將證明減少腦內β澱粉樣蛋白的積累將有利於老年痴呆症狀的改善。
只是，多名不願具名的中國醫藥公司人士對經濟觀察網表示，臨床測驗有效是一回事，能否通過FDA批准又是另一回事。目前來看，FDA通過的難度較大，只能靜待FDA的意見，FDA需要評估該藥物的安全性和有效性。並且，aducanumab的臨床測驗過程也是一波三折。
此前，華海藥業醫學市場部總監王磊向經濟觀察網介紹，因為阿爾茨海默病的發病機制至今不能確定，只有2-3種主流假說，根據各類假說去尋找治療方案成為藥企最常用的方法。
第一類是抗有毒蛋白類的抗體，此前已做了多款創新藥，但都沒有很好的效果；第二類是阻斷細胞外的拓展，也未有很好的效果；第三類，尋找Aβ斑體的低聚物或者斑塊一類的抑制劑，目前沒有此類的藥品；第四類是基因治療，這是一個十分有希望的方向，但還無法實現。
該藥物（aducanumab）即屬於第一種類型。美國渤健宣佈此消息後，公司股票激增30%多，公司市值也因此增加一千多億元。
值得注意的是，今年3月21日，美國渤健與日本衛材曾共同宣佈終止了aducanumab兩項代號分別為ENGAGE和EMERGE的全球III期研究。獨立的數據監測委員會在對這兩項研究的數據進行全面分析後認為：aducanumab對於阿爾茨海默病以及輕度阿爾茨海默病痴呆引起的輕度認知功能損傷沒有改善作用，很可能難以到達主要療效終點 。兩家公司做此決定主要是出於療效不足的考慮，而非安全性原因。當日，渤健股票即下跌近30%，市值縮水一千多億元。
這一次，臨床測驗宣佈有效是因為在宣佈終止臨床試驗後，渤健對包含更多患者的數據集進行了分析，發現在EMERGE的臨床試驗中，劑量為10 mg/kg的aducanumab（實驗時有三種劑量，分別為3 mg/kg, 6 mg/kg, 10 mg/kg）能夠顯著改善患者認知功能，在ENGAGE的臨床試驗中，持續接受劑量為10 mg/kg的aducanumab的部分患者的認知功能也得到了提高。因此，渤健和衛材重新啟動對aducanumab的申請程序。
此後，渤健公佈的試驗數據顯示，在代號為EMERGE的臨床試驗中，接受高劑量aducanumab（10 mg/kg）治療的AD患者的認知能力顯著改善。但在代號為ENGAGE的臨床試驗中，高劑量或低劑量的aducanumab都沒有顯著改善患者的認知能力。
一名醫藥機構人士對經濟觀察網表示，兩個基本相同的實驗（EMERGE與ENGAGE），實驗結論卻相反，因此後期可能需要更多的實驗去證實藥物的有效性。
王磊也曾向經濟觀察網介紹，最近十幾年來，各大藥企投入了數十億美金，顆粒無收。現在所有能夠看到的治療阿爾茨海默病的創新藥治療方案，沒有任何一個獲批的，從2003年美金剛（用於治療中重度至重度阿爾茨海默型痴呆）上市到現在16年的時間，創新藥研發失敗率幾乎是百分之百。
中國新藥研發監測數據庫數據顯示，自上世紀以來，截至目前，全球在研AD藥物共計1268個，其中已上市藥物27個，註冊前藥物1個，III期臨床26個，II期臨床60個，I期臨床59個，另外還有超過80%的藥物都處於無進展或終止狀態。
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