CAR-T免疫細胞治療被譽為改變人類抗癌史的里程碑技術。CAR-T也稱為嵌合抗原受體T細胞，通過基因工程改造T細胞，增強其持久殺傷腫瘤細胞的能力。醫生先要獲取免疫T細胞，用基因工程技術給T細胞加入一個能識別腫瘤細胞並同時激活T細胞的嵌合抗原受體（CAR），製備成CAR-T細胞。隨後在體外培養以及大量擴增CAR-T細胞，並將擴增好的CAR-T細胞回輸到患者體內。
2017年，因獲得顯著的緩解率，CAR-T細胞治療通過了FDA審批上市。目前已經上市的兩款CAR-T療法分別為Kymriah和Yescarta上市，分別用於治療複發性或難治性兒童、青少年B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL）（25歲以下患者）和治療在接受至少2種其它治療方案後無響應或復發的特定類型的大B細胞淋巴瘤成人患者。
今年，CCTV9紀錄片介紹了全球首例接受CAR-T細胞治療的白血病兒童Emily的事蹟，CAR-T開發者也在Twitter上更新消息表示，全球首例CAR-T療法的白血病成人受益者實現了9年無癌生存。這些數據讓CAR-T治療擁有了更大的“奇蹟感”。
自CAR-T療法獲批上市以來，很多人對CAR-T療法的真實世界的數據充滿了期待，比如人們十分好奇這種療法將如何改變癌症患者的生活，又將給晚期癌症病人帶來多少年的存活時間？這種療法的成本效益如何？這篇文章將通過最新公佈的一些數據來解答。
CAR-T療法能夠帶來多少年的存活？
根據近日美國血液學會年會上公佈的數據，接受吉利德上市CAR-T療法Yescarta的淋巴瘤患者中，有近一半在一次性輸注CAR-T細胞療法後至少存活了3年。在101例接受Yescarta治療的惡性血癌（難治性大B細胞淋巴瘤）患者中，有47例至少在3年後仍然存活。
CAR-T細胞治療正在為許多面臨有限治療選擇的患者提供可能挽救生命的治療新選擇。2017年吉利德以120億美元收購了CAR-T巨頭之一Kite，將第二款獲批上市的CAR-T療法Yescarta納入囊中。
Yescarta被認為是一種潛在的革命性療法，具有一次性治療某些致命血液癌症（例如復發或難治的大B細胞淋巴瘤）來獲得長期生存的前景。這款療法通過從患者自己的免疫系統中獲取T細胞，並對這些T細胞進行改造，使它們能夠更好的識別和攻擊癌細胞，然後再把改造後的細胞回輸到患者體內，實現治療的目的。
Yescarta於2017年10月獲批上市，定價為37.3萬美元，但是由於一系列的問題諸如高昂的醫院成本和複雜的製造過程等，導致這款療法的銷售比較緩慢，2019年前9個月的全球銷售額為3.34億美元。根據Refinitiv的數據，分析師預測，到2022年這款療法的年銷售額將達到10億美元，並將繼續攀升。
CAR-T療法的成本效益如何？
除了延長晚期癌症患的存活時間，CAR-T療法還對癌症的治療有哪些益處？它的成本效益又有哪些數據體現？
同樣，在美國血液學會2019年年會上有一組“現實世界”的數據表明，CAR-T細胞療法實際上可能是具有成本效益的，因為它可以降低疾病相關的其他費用。以接受CAR-T療法的非霍奇金淋巴瘤的老年患者為例，與接受此治療前的醫療費用相比，CAR-T療法減少了相關支出，例如CAR-T治療與住院次數的減少、住院時間縮短、急診就診次數減少以及總醫療費用降低有關。
在這項真實數據的研究中，研究人員評估了接受CAR-T治療的老年醫保患者的人口統計學和臨床特徵，並比較了CAR-T治療前後的醫療利用率、成本以及結果。
數據蒐集自美國醫療保險和醫療補助服務中心。統計發現，在需要住院的患者中，CAR-T治療前6個月的住院中位時間為7天，而接受CAR-T細胞治療後住院中位時間為5天，急診就診次數也比CAR-T治療前低（15.8%VS29.9%）。由此，研究人員表示，CAR-T細胞治療後6個月，患者在醫院的時間比以前減少了17%。
在費用方面，CAR-T治療前6個月的總醫療費用中位數為51999美元，CAR-T細胞治療後的總醫療費用中位數為14014,美元，據此推算，每個患者CAR-T治療前的每月費用為9,749美元，而CAR-T治療後每月為7,121美元，減少了27%的支出。
所有來源(醫療保險和病人)的CAR-T總付費金額差異顯著，這取決於病人是否在臨床試驗中接受治療，以及醫院是否根據標準的醫療保險前瞻性支付系統(PPS)對住院設施進行補償，或通過PPS-豁免支付系統進行補償。
展望
CAR-T細胞治療給癌症的治療帶來的新希望。然而，除了成本問題，整個行業還面臨著患者入選合格率以及T細胞資源匱乏等問題，這就在很大程度上限制了這種療法的臨床使用率，也限制了這種療法價值的發揮。在健康的時候存儲免疫細胞，將大大保障在未來採用CAR-T等先進免疫細胞治療時，細胞來源的可靠性，這已經成為了一種新的科學追求。2018年我國免疫細胞存儲市場規模為5.47億元，預計2025年行業規模有望達到22億元。未來，免疫細胞治療有望給更多的病患帶去福音。
[1] Half of lymphoma patients alive three years after Gilead cell therapy treatment: study
[2] 'Real-World' Data Show CAR-T Therapies Are Cost Effective
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