Larotrectinib（拉羅替尼）讓Anna再次過上了自己想要的生活，挽救了她即將湮滅的生命。如果她的肺癌沒有經過TRK基因融合檢測，結局會大不相同！
——腫瘤專家Alexander Drilon
美國紀念斯隆凱特林癌症中心（MSKCC）
Anna，巴西人，患有晚期肺癌，對所有治療都沒有應答。最後，她選擇去美國MSKCC（紀念斯隆凱特林癌症中心）進行臨床試驗，在分子水平層面靶向治療她的癌症。如今，Anna回到了巴西，沒有任何癌症跡象。
8000公里抗癌路，艱辛，但值得！
故事線！
- Anna Muniz在十幾歲時確診為霍奇金淋巴瘤。
- 16年後，又被診斷為IV期肺癌。
- 巴西已經沒有治療她的方法，她決定去美國撞撞運氣！
- 她接受了一項基因檢測，對她的腫瘤進行基因突變分析。
- 結果顯示：TRK突變呈陽性，MSK肺癌專家Drilon正在研究這種突變。
- 安娜與Drilon博士取得聯繫，參加他正在測試新藥的臨床試驗。
- 該藥物，larotrectinib，特別適用於TRK突變 - 無論癌症類型如何。
- Anna定期飛到紐約參加臨床試驗，兩年時間。
- 如今，影像學檢查顯示肺癌病灶消失了。
- 不幸降臨，猝不及防！
2013年，也就是被確診為霍奇金淋巴瘤16年後，Anna Muniz在她的脖子上發現了一個腫塊。
安娜在巴西聖保羅家附近醫院進行了活組織檢查。驚訝地發現癌症復發，變成IV期肺癌。
“當然，我感到非常傷心，”現年33歲的安娜回憶道。“我擔心醫生會對我的治療失去信心，而且，我害怕失去自己的信仰。”
她之前接受過化療，而這次化療六個月後，癌症沒有消退，醫生開始換另一種藥物並開始放射治療。
“我們希望這種方法有效，但不幸的是，癌症仍然存在，”她說。
安娜的情況困擾著她的醫生，醫生建議安娜進行基因檢測，尋找可能使癌症特別具有攻擊性或抗藥性的基因突變。如果安娜有某些突變，她可能會採取針對這些特定突變的靶向藥物，從而摧毀癌症。
安娜的醫保沒有涵蓋基因檢測這項服務，但她和丈夫迫切希望獲得基因檢測結果，以及一線希望。
安娜的基因檢測報告顯示三種基因突變，其中一種就是TRK基因突變。雖然有很多正在研究的靶向藥，但很難獲得。所以，安娜接受了第三輪化療，然而病情卻在加重。
但安娜和她的丈夫沒有放棄，一直在尋找治療方法，等待奇蹟的發生。
幸運卻在8000公里外蔓延！
在離聖保羅8000公里外的紐約市，卻有醫生正在尋找像安娜一樣有TRK基因突變的癌症患者。
一名肺癌專家——Alexander Drilon，也是MSK 早期藥物開發服務的臨床主任。他的最新研究是關於TRK融合，是促進癌症發展的一種基因突變。安娜的三個突變之一就是TRK融合。
正在研究一種靶向藥叫larotrectinib（拉羅替尼，Vitrakvi®，LOXO-101），可以阻止TRK融合引起的癌症進展。
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“如果消除了TRK融合產生的蛋白質，那麼就可以大大地擊敗癌症，”Drilon博士說。
Larotrectinib在基因水平上攻擊腫瘤，因此可以對抗具有相同遺傳錯誤的不同類型的癌症。在臨床試驗中，它使許多患者受益，包括成年人及兒童，涵蓋多種癌症類型。
Drilon博士說：“使用larotrectinib，很有可能使癌症縮小，減少症狀，並長期保持癌症不進展。”
Larotrectinib很特別，原因有很多。首先，它有可能幫助許多癌症患者，包括成年人和兒童，不同癌症類型都適用。
即使用藥很長一段時間，Larotrectinib也具有良好的耐受性。當人們需要服用藥物數月或數年時，也沒有太多的副作用，Drilon博士說，“這種藥物符合用藥法規要求，是癌症患者的救命藥。”
奔波旅程改變命運！
2015年12月，Drilon博士接到了來自巴西的Anna醫生的電話，該醫生一直在研究TRK融合。他們詳細溝通了安娜的情況和Drilon博士的臨床試驗。
“我告訴她這將是一個很好的選擇，因為我們有這種新的藥物與TRK融合配對得很好，”Drilon博士回憶道。“我說，如果她能來到美國，這會對她很有幫助。
安娜飛往紐約市與Drilon博士一起參加臨床試驗。2016年3月，她開始服用第一劑larotrectinib。Larotrectinib是一種藥片，口服即可。因此Anna不必留在醫院，而且這種藥並沒有像其他治療一樣產生副作用。
雖然她在服藥幾個月後，影像學檢查發現復發很少，她持續服用藥物。如今，安娜的掃描顯示：沒有活性的證據，也就是說癌症病灶沒有活性，不會再有復發轉移的機會，癌症沒有了！
“我們在安娜身上取得了令人驚歎的成就，”Drilon博士說。“Larotrectinib讓她再次以有意義的方式過上了自己想要的生活。如果她的癌症沒有經過TRK融合檢測，結局將大相徑庭！”
由於參與臨床試驗，需要密切監視每個參與者，安娜每個月都必須親自飛往紐約取藥物或進行必要的檢查。這一趟旅程是非常艱苦的，但她說，這非常值得。
“對於這個臨床試驗，我當然有點擔心，但我還是會去參加，”她說。“我沒有任何其他治療機會。”
幸福大門從此開啟！
現在，安娜已經回到工作崗位，並與丈夫一起買了新房子，開始了全新的生活。
“我們希望讓自己的生活繼續向前，”她說。“我只將治療視為生活的一部分，但不是我生活的中心。我努力過自己的生活，雖然侷限，但很美麗。”
在過去的兩年裡，安娜與Drilon博士建立了特殊的友誼。
“我非常敬佩他，因為他是一位才華橫溢、敬業的醫生，”安娜說。“他給了我希望。我很幸運，因為生活讓我有機會體驗人的人性。
人們盡其所能幫助那些他們甚至不知道的人。也很感激Larotrectinib這個新藥，希望能挽救更多像我這樣的人！”
安娜的故事到這裡就結束了！
但，對於國內患者的新藥抗癌征程才剛剛開始！IV期肺癌都有治好的可能，安娜這個經歷就是活生生的例子，所以，任何時候，千萬不要放棄治療！
可喜的是，FDA批准的第一個不區分腫瘤來源用於初始治療的傳奇抗癌藥Larotrectinib（安娜服用的）在中國申報臨床試驗（IND），並獲得正式受理。
根據國家藥監局藥品審評中心（CDE）網站公開信息，該藥品以“硫酸Larotrectinib膠囊”為名稱的IND申請由拜耳公司申報，且已經於2019年1月14日獲受理，受理信息如下：
Larotrectinib在中國申報臨床並獲得受理，是該藥在全球進行註冊的又一大進展！
相信，不久的將來，國內的癌症患者很快就參與本國的臨床試驗了！而現在還不行，想要獲得Larotrectinib治療只能美國或香港購買，或者到美國參與臨床試驗。
用藥的前提是，通過二代測序技術（NGS）檢測到有NTRK融合突變。而且一定注意是NTRK基因與其他基因融合發生的突變，而不是一個隨便的點突變。
全球頂尖的基因檢測公司凱瑞思和Foundation Medicine最近也研發了Foundation One CDx用於NTRK融合檢測，想了解的NTRK基因檢測和Larotrectinib購藥及臨床試驗的患者可以致電全球腫瘤醫生網醫學部諮詢（400-626-9916）。
https://www.mskcc.org/experience/hear-from-patients/five-thousand-miles-home-anna-achieves-remission-advanced-lung-cancer
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