導語：藥應該是好藥，可能他們也沒想著打“廣譜抗癌”這一點，也許就只想針對NTRK基因的一個細分領域，但目前被炒成“萬能抗癌藥”，到底是為何呢？
專欄作者/玄藥
醫藥行業的獨立觀察者。
這兩天朋友圈被 Loxo Oncology公司和 Bayer公司共同研發的Vitrakvi（又名Larotrectinib）拉羅替尼刷屏。各種”第一款與腫瘤類型無關的廣譜抗癌藥，對於腫瘤無法切除，或已經轉移的晚期患者有奇效；一種新藥可治17種癌症 有效率為75%”等等信息撲面而來。
讓很讀者認為腫瘤貌的治療似突然變得簡單了很多。
這裡一定要注意一個前提，此藥僅對美國當前不到1%腫瘤患者人群有奇效。在美國每年新增的170萬例腫瘤患者中，不到5000人罹患與NTRK有關的癌症。雖然在中國腫瘤NTRK融合這個靶點高發。
例如：肺癌（3.3%）肝癌（3.6%）腸癌（1.5%），但是適應症比例還是比較低，估計在4%以下。
因為Vitrakvi是一種高度選擇性的TRK抑制劑，針對的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的腫瘤患者。
也就是說凡是有這三個基因融合的患者不限癌症類型都可以考慮使用。其中TRK是原肌球蛋白受體激酶 (tropomyosin receptor kinase) 是調節細胞通訊和腫瘤生長的重要信號通路，而NTRK是編碼TRK的基因。
在罕見情況下，NTRK基因會與其它基因融合，導致TRK信號通路不受控制，因而促進腫瘤的生長。
通過一系列的臨床研究發現，Vitrakvi是一種高度選擇性的TRK抑制劑，在帶有NTRK融合基因的兒童和成人實體瘤患者中具有快速、高效和持久的抗腫瘤活性。
該研究不僅證實了TRK融合蛋白可作為腫瘤治療的靶點，還表明它們對Vitrakvi具有敏感性。
另外，導致劑量減少的Vitrakvi相關不良事件很少發生，在55例患者中，沒有因為不良反應導致患者停藥。通過對腫瘤組織和血漿樣品進行測序，研究者確定了獲得性耐藥的靶向機制。研究發現TRK激酶結構域的改變是獲得性耐藥發生的主要原因。
再次強調，NTRK雖然是泛癌種靶點，但是在比較常見的癌症組織中，如肺癌和結直腸癌，NTRK融合的頻率遠低於5%。所以廣譜抗癌神藥 Vitrakvi拉羅替尼也僅僅對很少的腫瘤患者有奇效。
Vitrakvi正式上市重要的意義在於，治療癌從基於人體起源組織向基於腫瘤遺傳特徵轉變的重要一步！
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