一針291萬！高昂的價格治療遺傳性視網膜病變，失明弱視疾病的基因療法
原創： 小率愛科技 幹細胞之家網 12月6日
Spark的療法範圍是治癒罕見眼病，每次注射的定價為425,000美元，每位患者的定價為850,000美元。 如此高昂的價格，對很多普通人來說，這是一個難以接受的藥丸。
由Spark公司宣佈到目前為止，2018年的銷售額約為1600萬美元，這表明今年已經有數十個Luxturna注射，每個注射的定價為425,000美元，摺合人民幣約（291萬）。
2017年12月19日，FDA官網最新宣佈，批准基因療法LUXTURNA上市，用於治療一種遺傳性視網膜病變（IRD）。這是美國上市的第一個直接糾正缺陷基因的療法，有著重要意義。
LUXTURNA™ （voretigene neparvovec）由Spark Therapeutics公司研發，用於治療由RPE65基因突變導致的遺傳性視網膜病變。
2016年，LUXTURNA獲得FDA孤兒藥資格與突破性療法認定。2017年，LUXTURNA被納入優先審評通道，並於10月以16：0的投票結果獲得FDA專家團的一致認可。兩個月後，FDA批准LUXTURNA上市，適用於患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。
作為首個治療遺傳性視網膜病變的製劑，LUXTURNA填補了這一疾病的治療空白。它的核心機制在於“糾正錯誤的基因”，通過直接注射攜帶正常RPE65基因的腺相關病毒載體（AVV）進入患者研究，促使RPE65蛋白的正常表達和功能發揮。患者只需要接受一次製劑注射，視力就能夠得到顯著改善。
延伸閱讀：
一個療程高達300萬，最新的CAR-T抗癌藥有望國產
1、諾華的突破性CAR-T療法Kymriah
突破性CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名CTL019），用於治療罹患B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL），且病情難治，或出現二次及以上覆發的25歲以下患者。
Kymriah是一款有望為這些患者群體帶來福音的突破性療法。作為一款需要基因改造的自體T細胞免疫療法，Kymriah的治療需要先從個體患者的體內提取出T細胞，並在生產中心進行遺傳改造。這些T細胞會被引入全新的嵌合抗原受體（CAR），使T細胞有能力直接靶向並殺傷帶有CD19抗原的白血病細胞。當這些T細胞改造完成後，就會被輸注回患者體內，進行治療。
2、Kite Pharma的CAR-T療法Yescarta
CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel），用於治療罹患特定類型的大B細胞淋巴瘤成人患者。這些患者曾接受了至少兩次其他治療，但沒有出現緩解，或是疾病出現復發。這是美國FDA批准的首款針對特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T療法，也是第二款獲批的CAR-T療法。
3、歐洲公司UniQure公司在歐洲的主要產品是Glybera。
作為首款基因治療藥物，Glybera於2012年被歐盟批准上市，用於治療及其罕見的遺傳疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD），創造了100萬美元定價的昂貴現代醫藥的新記錄。獲批至今，這款天價藥僅被使用過一次。
關於Spark Therapeutics
美國公司Spark Therapeutics成立於2013年3月，是一家上市的臨床階段基因治療公司。基於費城兒童醫院二十多年積累的技術和經驗，Spark Therapeutics旨在通過發展潛在的一次性改變生命的治療減輕遺傳疾病，改善患者的生活。對基因組和遺傳異常的瞭解，使得這家公司能夠針對特異性遺傳疾病的患者定製研究療法。
成立初期，Spark Therapeutics曾獲得美國費城兒童醫院投資的5千萬美元的A輪融資。2014年，這家公司再次獲得Sofinnova Ventures領投的7280萬美元B輪融資。2015年，Spark走進美國納斯達克，正式登陸資本市場。Spark Therapeutics已經建立了一個領先的綜合基因治療平臺，將遺傳疾病患者的基因轉化為藥物，包括遺傳性視網膜疾病（IRD）、肝臟介導疾病、神經退行性疾病，研發管線中的每個研究項目都是Spark團隊及其合作者開發和製造的腺相關病毒（AAV）載體。
上一篇：
最新！美國藍鳥生物Bluebird宣佈:新一代CAR-T治療多發性骨髓瘤取得了初步成功
近期精彩必看 ↓ ↓ ↓
只有23個！哪些公司獲得了再生醫學先進療法(RMAT)認定，覆蓋脊髓損傷、白血病、帕金森等疾
世界糖尿病日！看幹細胞療法治癒糖尿病的發展進程
那些前沿的牙科幹細胞公司，幫你存儲牙齒幹細胞治療牙齒再生
美國三大臍帶血公司，2018年臍帶血公司併購解析-美國篇
一個療程高達300萬，最新的CAR-T抗癌藥有望國產
矚目！盤點正在推動臨床的幹細胞治療的公司
我們是國內一家專注於幹細胞行業的網絡機構，我們認為幹細胞行業的發展是本世紀最值得期待的領域。我們收集國際國內的泛幹細胞，臍帶血，外泌體生技公司信息。研究幹細胞領域的商業化進程。
閱讀原文：50多家國內CAR-T生技企業數據
閱讀更多 幹細胞之家網 的文章
