基因編輯嬰兒 瘋狂、欣喜和未知

科技的這把雙刃劍,有時候讓人欣喜,有時候讓人驚恐,欣喜的是科技讓人們提前預知和麵對未來,驚恐的是科技有時候更多會讓人們擔憂不可預知和不知該如何面對它所帶來的欣喜……

據人民網11月26日報道,南方科技大學生物系副教授賀建奎宣佈,一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒於11月在中國健康誕生。消息一出,引發國內外學界強烈關注和有關倫理問題的巨大爭議。

基因編輯嬰兒 瘋狂、欣喜和未知

基因編輯技術的基本原理是利用人工核酸酶,對基因組進行靶向修飾的遺傳工程技術,是當前生命科學領域關注度最高,研究最集中的領域。

基因編輯嬰兒 瘋狂、欣喜和未知

這一消息,不僅讓學界震驚,更從社會層面讓人思考科技本身的利它性。

從科技層面——我們鼓勵,但不支持

這次基因手術使用的基因編輯技術為“CRISPR/Cas9”技術,修改的是CCR5基因(HIV病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一)。

那麼,什麼是“CRISPR/Cas9”技術?

簡單來說,這種技術相當於一個可以“指哪打哪”的人工內切酶,在DNA的特定位置製造缺口,激發同源重組。也就是說,這種技術能夠精確定位並修改基因,也被稱為“基因手術刀”。

基因編輯嬰兒 瘋狂、欣喜和未知

有了這款工具,或許我們可以設想,人類能夠自己給自己設計出更優化的特徵,比如骨骼更加健康、不容易感染疾病,或者擁有不同的瞳孔顏色、更高的個子等。

基因編輯技術可以準確地改造人類基因,達到基因治療效果。中國科學院生物化學與細胞生物學研究所李勁松研究組通過在小鼠胚胎中注射CRISPR/Cas9糾正白內障小鼠模型中的遺傳缺陷,所產生的後代是可育的並能將修正後的等位基因傳遞給它們的後代。

杜氏肌營養不良(DMD)是一種罕見的肌肉萎縮症,也是最常見的致命性遺傳病之一,是由肌營養不良蛋白dystrophin基因突變引起。杜克大學Charles Gersbach研究組應用CRISPR/Cas9在DMD小鼠中將dystrophin基因突變的23外顯子剪切,而合成了一個截短的但功能很強的抗肌萎縮蛋白,這是生物學家“首次成功地利用CRISPR基因編輯技術治癒了一隻成年活體哺乳動物的遺傳疾病”。

首先,基因編輯技術第一次離我們很近的時候,我們不得不感嘆科學家們的努力和社會的進步,有了突破,固然欣喜——“基因編輯嬰兒於11月在中國健康誕生”,但這不能完全代表基因編輯嬰兒這件事情的全部。

一顆生命,從孕育到誕生,再到成長,成人才是一個完整的過程,一顆生命還不能夠完全代表這項科技成果能夠代表或者說促進人類成長的代表。是不是賀教授太急,不是的,畢竟在國內,諸多科技成果實際上,都不可能等到未來,主要是因為,我們的科技技術太需要成果,以至於,必須要發佈。

不論是科技研發者,還是什麼,我們非常理解……

但我們不支持。

Recombinetics成立於2008年,位於美國明尼蘇達州。據悉,這家公司在基因編輯知識產權和實際應用方面非常超前,是大型動物模型中基因編輯領域公認的領導者之一。

據悉,這家公司主要使用兩種突破性的基因編輯技術進行精確的遺傳改變,分別是TALEN(轉錄激活因子樣效應核酸酶,Tranion Activator-LikeEffector Nucleases)和CRISPR / Cas9。這兩種技術均使用限制性內切核酸酶,能夠針對幾乎任何靶標引起雙鏈斷裂(DSBs)。

目前該公司擁有全球知識產權組合,擁有22項專利(其專利權包括但不限於CRISPR和TALEN),300多項關於動物基因編輯方法,特徵和新型繁殖方法的專利申請。

該公司基於其基因編輯技術平臺,主要佈局三個業務領域:

Surrogen:基因編輯的人類疾病動物模型,主要用於製藥和醫療器械公司的生物醫學研究和臨床前試驗。藥物研發成本驚人,獲批所需的時間也很長,行業仍然需要改進策略來預測新治療方案的效果。Surrogen正在提供解決方案,通過與人類更相似的動物,來精確地模擬人類疾病的發病和進展。公司利用其專利基因組編輯和先進的繁殖技術,在豬身上創造了醫學模型,是越來越多的遺傳驅動疾病的理想選擇。目前,該公司已經是很多美國頂尖醫院與研究機構的供應商。

Regenevida:人造器官移植領域,用於人類再生產品的開發,包括用於人類外植入的動物模型中的細胞、組織和器官產品。在該領域,公司與哈佛大學、明尼蘇達大學在細胞水平與器官水平兩個層面上進行研究與開拓。

Acceligen:精準育種,以提高食用動物和水產養殖的健康和生產力。

基於此次融資收益,公司將用於增加再生醫學等新興科學領域的科學家和專業知識,來加速新的研究和開發;繼續增加強大的知識產權和專利組合;擴大實驗室、動物護理和先進的生殖設施;建立業務發展部門、產品營銷和管理團隊,並充分利用許可和共同開發的機會。

Recombinetics公司創始人Scott Fahrenkrug博士補充說:“這次融資的成功反映了投資者對公司願景以及董事會和管理團隊執行該願景的能力的信心。這些收益將進一步加速公司基因編輯解決方案的商業化”。

醫療大V丁香園發博稱,此次“首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒”項目最大的危害在於:幹細胞療法也是一個很有前途的醫療新技術,但因為國內監管不足,很多黑心診所都在打著它的名義進行昂貴而無用(甚至有害)的所謂治療。我很擔心CRISPR胚胎編輯也會變成這樣。

這次項目便存在著倫理審查文件涉嫌不合規的問題,網上有一份來自莆田系醫院“深圳和美婦兒科醫院”的倫理委員會審批。

基因編輯嬰兒 瘋狂、欣喜和未知

目前,據報道該醫院發聲否認與這個實驗有關。顯然,這次項目的整個過程都有著缺乏監管和透明度的嫌疑。

從自我的層面——我們其實真的不知道怎麼面對

……我們不需要闡述太多……

雖然我們都知道,國內外所遵循的倫理原則都是一樣的,在目前的法律及政策層面,都堅決反對以生殖為目的對人類生殖細胞進行基因編輯。

根據澎湃新聞26日獲悉,賀建奎的這項研究已獲得深圳和美婦兒科醫院倫理委員會的批件,並且已經在中國臨床試驗註冊中心獲得臨床試驗註冊號。

原衛生部在2003年7月頒佈的《人類輔助生殖技術規範》明確規定“禁止以生殖為目的對人類配子、合子和胚胎進行基因操作”。可見,不以生殖為目的的人體胚胎基因編輯研究是可以進行操作的。

2003年12月,由中國科技部和原衛生部制定的《人胚胎幹細胞研究倫理指導原則》明確規定可以以研究為目的對人體胚胎實施基因編輯和修飾,但必須遵守14天法則。

“14天法則”是指該指導原則第六條,明確規定:進行人胚胎幹細胞研究,必須遵守以下行為規範:

(一)利用體外受精、體細胞核移植、單性複製技術或遺傳修飾獲得的囊胚,其體外培養期限自受精或核移植開始不得超過14天。

(二)不得將前款中獲得的已用於研究的人囊胚植入人或任何其它動物的生殖系統。

也就是說,利用體外受精、體細胞核移植等技術、在研究範圍內獲得的人類胚胎,“其體外培養期限自受精或核移植開始不得超過14天”。

此消息瞬間引爆網絡,對此,南方科技大學回應稱,此項研究工作為賀建奎副教授在學校外開展,未向學校和所在生物系報告,學校和生物系對此不知情。對於賀建奎副教授將基因編輯技術用於人體胚胎研究,南方科技大學生物系學術委員會認為其嚴重違背了學術倫理和學術規範。南方科技大學將立即聘請權威專家成立獨立委員會,進行深入調查,待調查之後公佈相關信息。

據南方科技大學官網發佈情況聲明,稱賀建奎已於2018年2月1日停薪留職。對於其將基因編輯技術用於人體胚胎研究,學校生物系學術委員會認為其嚴重違背學術倫理和學術規範。

基因編輯嬰兒 瘋狂、欣喜和未知

可見,賀建奎這項以生殖為目的並進行了一個妊娠週期的試驗研究,已經違反了法律,違背學術倫理和學術規範,且南方科技大學也急於跟這一“成果”撇清關係。

此外,據媒體報道,11月26日,南方科技大學生物系副教授賀建奎宣稱:中國一對基因經過修改的雙胞胎已於11月誕生,基因編輯使她們出生後即能天然抵抗艾滋病。

“我個人覺得這件事非常嚴重,對這件事感到非常震驚。”中國科學院從事基因工程技術研究的謝寒(化名)研究員在接受科技日報記者採訪時說。

“我覺得這件事還是有點太冒險了,有些草率。”中山大學從事生命科學研究的李飛(化名)教授表示。

26日下午,中國科學技術大學畢國強、西川大學華西醫院蔡續雨、北京大學羅歡等122位生物醫學領域科學家發表聯合聲明稱,這次試驗只能用“瘋狂”來形容,並表示堅決反對和強烈譴責。

雖然如此,我們仍然很期待,科技的進步能給更多人帶來更多欣喜,能夠讓們更踏實面對未知和預見我們想遇見的那個未來……

當然,這個代價最好不是“瘋狂”。

這裡是科鏈界,你的新世界!


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