造血幹細胞移植是當前國際上治療惡性血液腫瘤病的方法。中山大學孫逸仙紀念醫院15日稱，該院近日利用異基因臍帶血造血幹細胞移植，救治了一位有惡性腫瘤的6歲患兒，目前該名患兒返院複查結果顯示病情穩定。此次的治療經驗，有望為高危難治性神經母細胞瘤的治療提供新思路。
移植後20天，小寧寧從移植倉轉至普通病房。院方提供
今年6歲的小寧寧(化名)，2016年1月在廣西的當地醫院因“反覆腹痛1月餘”住院，診斷為“神經母細胞瘤IV期”，經過9個療程的化療後，腹部仍有一個10cm×5cm大小的腫瘤。2016年10月來到中山大學孫逸仙紀念醫院兒科腫瘤專科就診。
中山大學孫逸仙紀念醫院兒科腫瘤專科主任黎陽介紹，神經母細胞瘤是兒科最常見的外周神經系統惡性腫瘤，在兒童惡性腫瘤發病率中佔第四位，1歲以上患者惡性程度高，診斷時多數病例到了腫瘤晚期，預後極差，七成晚期病人在常規化療後復發。
近年來，雖然隨著GD2(用於高危型神經母細胞瘤患者的免疫治療藥物)抗體免疫治療和質子放療等多種治療手段的綜合應用，療效獲得一定的提高，但能夠長期存活的患者仍不足一半。
在接受俗稱“砒霜”的三氧化二砷聯合化療的新型治療方案後，小寧寧病情得到控制。但由於小寧寧腹部仍有部分無法切除的殘留腫瘤及多處腫大的淋巴結，該病灶是個復發的隱患，專家團隊認為可以嘗試利用造血幹細胞移植進行治療。
中山大學孫逸仙紀念醫院兒科主任方建培
中山大學孫逸仙紀念醫院兒科主任方建培介紹，臍血造血幹細胞移植相對骨髓或外周血造血幹細胞移植，具有移植後移植物抗宿主病發生率低的優勢，且移植後免疫重建較骨髓或外周血造血幹細胞移植具有更強的移植物抗腫瘤效應，對進一步清除小寧寧體內的殘留腫瘤更有益處。
今年3月，專家團隊為小寧寧進行異基因臍帶血造血幹細胞移植，創新地提出採用“氟達拉濱+環磷酰胺+白舒非+拓撲替康”方案進行預處理，移植後一個半月小寧寧出院，目前小寧寧複查多項指標均顯示病情穩定。專家團隊認為，採用異基因臍帶血造血幹細胞進行移植，患者康復快、排斥反應少，免疫功能重建良好，有望為克服神經母細胞瘤目前的治療困境提供新思路。