2020年10月9日，輝瑞公司宣佈，中國國家藥品監督管理局已經批准維萬心（氯苯唑痠軟膠囊，Vyndamax，61mg）用於治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關住院。
氯苯唑痠軟膠囊是全球首個、也是唯一經批准治療ATTR-CM患者的口服藥物。
ATTR-CM是一種罕見、致死性疾病，常與心衰混淆。其發病機制在於不穩定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離後的錯誤摺疊，形成澱粉樣物質沉積於心肌間質和身體其他部位。隨著時間的推移，澱粉樣物質沉積會使心肌變硬，進而引發心衰。由於疾病認知度低及臨床症狀特異性差等因素，ATTR-CM經常會被誤診或延誤診治。患者臨床診斷後平均存活時間較短，約為2-3.5年,死亡通常由進行性心力衰竭引起。
ATTR-CM有兩種亞型：遺傳型TTR澱粉樣變性心肌病，由轉甲狀腺素蛋白基因突變引起，患者發病年齡較早，為50-60歲左右；另一種為野生型TTR澱粉樣變性心肌病，患病率隨年齡增長而增加，常發於60歲以上男性。
在中國，ATTR-CM診斷率極低，不足1%。該疾病對患者生理、心理以及生活質量產生嚴重影響，影響患者個人和家庭生活。在該產品批准之前，患者缺乏針對性的治療方案，臨床中僅能針對症狀治療，幫助患者緩解相應症狀，如心衰、房顫等。在極少數情況下，需要進行心臟和肝臟移植。
氯苯唑痠軟膠囊是輝瑞今年以來獲批的第二款罕見病創新產品。氯苯唑痠軟膠囊最早於2012年在歐盟和美國獲得孤兒藥認證，並於2019年在日本和美國獲批，用於治療ATTR-CM。輝瑞生物製藥集團中國區首席運營官吳琨表示，“得益於中國政府‘加快罕見病藥物審評審批’的政策和專家的共同努力，時隔僅一年，維萬心®在中國獲得審批，基本實現了全球同步上市。”
輝瑞生物製藥集團代理中國區總裁Pierre Gaudreault表示：“此次氯苯唑痠軟膠囊的獲批，將填補此前中國在ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白，為ATTR-CM的患者更好地管理病情、延緩疾病進展提供新的選擇。”
