一、新藥的研發過程有著很明顯的特點如下：
1、高成本
據Tuffs的研究結果，目前平均開發一個新藥的成本為25億美元。其中每個上市藥物的平均研發開支為14億美元，由於臨床試驗失敗、研發時間長導致的研發費用損失為11億美元。
2、高風險
新藥研發過程中技術上也會有高失敗率，上千種新化學單體中可能只有少數幾個是可以進入後期候選物質中，除了技術上，還要面臨這資金、政策、市場上的各種風險
圖：臨床試驗各階段成功率
3、高回報
毋庸置疑，一個新藥能成功上市，其帶來的利潤是及其可觀的，例如：被稱作製藥史印鈔機的降血脂藥物立普妥（Lipitor），2006年，其銷售達到了頂峰期，128.86億美元。2010年的全球銷售額是107.33億美元。過了專利期的2012年，銷售額超過40億美元。
以吉利德三代丙肝藥品為例，見下圖，全年銷售額15年將近200億美元，其中吉二代也是為數不多的年銷售額超過100億美元的藥品，不過受全球丙肝市場萎縮和競爭的影響，銷售額日見下滑。
二、新藥從研發到上市的過程
羅氏新藥研發的8個步驟：
以上是羅氏創新藥的從研發到上市的整個流程，看過之後，令人唏噓！
藥物從最初的實驗室研究到最終擺放到藥櫃銷售平均要花費12年時間，需要投入66.145億元人民幣、7000874個小時、6587個實驗、423個研究者，最後得到1個藥物。這是羅氏的數據。
小分子藥物為例，一款新藥從研發到上市都需要經過哪些流程
(一)、臨床前研究：
研究新的化合物並經過經過實驗室和動物試驗，證明該化合物針對特定目標疾病具有生物活性，並且要評估該化合物的安全性。
1. 研究開發（一般 2-3年）
實驗室研究，尋找治療特定疾病的具有潛力的新化合物
（1）藥物靶點的發現及確認
這是所有工作的起點，只有確定了靶點，後續所有的工作才有展開的依據。
（2）化合物的篩選與合成
根據靶點的空間結構，從虛擬化合物庫中篩選一系列可匹配的分子結構，合成這些化合物，它們被稱為先導化合物。
（3）活性化合物的篩選
不是所有先導化合物都能符合要求，在這個階段需要通過體外細胞試驗驗證，初步篩選出活性高、毒性低的化合物，並根據構效關係進行結構優化，這些化合物稱為藥物候選物。
同時也存在一個化合物對目標 A 靶點沒有作用，卻有可能對其他的 B 靶點、C 靶點有非常好活性的情況，暫且不表。
研究人員利用他們的專業知識和先進的科學工具，在實驗室裡通過創造出數以千計的新合成化合物。然後，他們對這些化合物進行篩選，找出其中可以開發藥物的。
在5000個臨床前化合物中大約只有5個化合物可以進入臨床試驗（Clinical Trials），而這5個化合物中只有一個才能被批准用於臨床治療病人，成為真正的藥物。
2.臨床前實驗（一般 2-4年）
這一階段目的，一是評估藥物的藥理和毒理作用，藥物的吸收、分佈、代謝和排洩情況（ADME）。二是進行生產工藝、質量控制、穩定性等研究（CMC）。
第一部分的實驗需要在動物層面展開，細胞實驗的結果和活體動物實驗的結果有時候會有很大的差異。這一步的目的是確定藥物的有效性與安全性。第二部分需要在符合GMP要求的車間完成。
（1）藥理學研究
包括：藥效學、藥動學
（2）毒理學研究
急毒、長毒、生殖毒性，致癌、致畸、致突變情況
（3）製劑的開發
總不能弄點化合物就直接往嘴裡倒吧，製劑開發是藥物應用的一個重要環節。比如有的藥口服吸收很差，就需要開發為注射劑。有的藥在胃酸裡面會失去活性，就需要開發為腸溶製劑。有的化合物溶解性不好，這也可以通過製劑來部分解決這個問題。還有的需要局部給藥，就需要通過製劑開發成霧化劑、膏劑等。
(二)、臨床試驗審批 Investigational New Drug（IND）
1、Pre-IND會議
2、IND申報文件包
3、IND審評：審評工作從FDA收到IND申報文件包開始計時，FDA需在30天內完成審評。在審評後期，FDA可能會和申報者就某些問題開展討論。審評結果一般包括三種情況：允許開始臨床；部分臨床限制以及臨床限制。
IND申報的流程比較複雜，在整個的IND過程中每一步都存在著失敗的可能。有報道稱IND總體失敗率超過了90%。
(三)、臨床試驗（一般3-7年）
人體試驗共分三期：
I期臨床試驗
這一階段的臨床試驗一般需要徵集20－100名正常和健康的志願者進行試驗研究。試驗的主要目的是提供該藥物的安全性資料，包括該藥物的安全劑量範圍。同時也要通過這一階段的臨床試驗獲得其吸收、分佈、代謝和排洩以及藥效持續時間的數據和資料。
II期臨床試驗
這一期的臨床試驗通常需要徵集100－500名相關病人進行式驗。其主要目的是獲得藥物治療有效性資料。
III期臨床試驗
這一期的臨床試驗通常需 500－5000名臨床和住院病人，多在多個醫學中心進行，在醫生的嚴格監控下，進一步獲得該藥物的有效性資料和鑑定副作用，以及與其他藥物的相互作用關係。該階段試驗一般採取多中心，安慰劑（或/和有效對照劑）對照和雙盲法試驗。第三期臨床試驗是整個臨床試驗中最主要的一步。
(四)、新藥上市審批 New DrugApplication (NDA)
FDA根據藥品的治療特性，審評大概分以下幾種程序，後三種屬於特殊審評程序：
1. 標準評審（Standard Review，SR）
2. 優先審評（PriorityReviews）
3. 加速審批（Accelerated Approval）
4. 快速通道（Fast-track）：來鼓勵藥物創新和加快審查用於治療嚴重或威脅生命疾病或尚未滿足臨床治療需求的新藥，FDA必須在60天內做出決策。
NDA評審是最嚴格、耗時的過程，而且只有很小比例的試驗藥最終能允許進入了市場。
問題：從NDA到進入市場，成功率到底有多高？有沒有統計數據？
在完成所有三個階段的臨床試驗並分析所有資料及數據，如證明該藥物的安全性和有效性，則可以向 FDA提交新藥申請。新藥申請需要提供所有收集到的科學資料。通常一份新藥申請材料可多達100000 頁，甚至更多！按照法規，FDA應在6個月內審評完新藥申請。但是由於大部分申請材料過多，而且有許多不規範，因此往往不能在這麼短的時間內完成。
備註：在上述審批流程中，新藥臨床試驗申請、新藥註冊上市申請審批，一般會更加繁瑣耗時，比標註時間更長。
(五)、上市後IV期臨床和上市後再審批（一般上市後4-10年）
1、臨床監測期：IV期臨床
受試者要大於 2000 例，同時要進行社會性考察。
2、上市後再審批（一般上市後4-10年）
目的：重新審核 NDA 中的有效性和安全性
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