聚焦ASH年會|南京傳奇生物CAR-T治療在多發性骨髓瘤試驗中取得強勁成果
原創： 小率愛科技 幹細胞之家網 12月6日
2018年1-4日，第60屆美國血液學會（ASH）年會在美國聖地亞哥召開。這是關於血液疾病最新動態的最大型美國醫學會議。南京傳奇公佈了最新的CAR-T治療多發性骨髓瘤的研究數據。
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聖地亞哥 南京傳奇帶來的雙特異性CAR-T療法LCAR-B38M在最近一段時間內是行業關注的熱點。2017年，這款療法的橫空出世，被認為是去年ASCO大會上的最大黑馬之一。
在今年的ASH大會上，南京傳奇也更新了該療法的最新安全性與有效性數據。
截至今年6月，一共有57名患者接受了治療，取得的總緩解率（ORR）為88%（95% CI：76% - 95%）。其中，有42名患者取得了完全緩解（CR），佔74%（95% CI：60% - 85%）。在42名取得完全緩解的患者中，高達39位經檢測，微小殘留病灶（MRD）為陰性。
研究沒有發現CAR-T劑量與緩解之間的關聯，其靶點BCMA的表達量也和臨床緩解沒有關聯。
不過有部分機構和個人表示出了質疑，越來越擔心結果很像生物技術的名字：令人敬畏但不切實際。 埃默裡大學醫學院的代理副教授克雷格霍夫邁斯特稱這個結果是“真奇怪”，BioPharma Dive“每個人都沒有副作用，這是聞所未聞的。”
儘管如此傳奇公佈的數字仍然非常具有競爭力，並且在某些方面，領先於Celgene和Bluebrid bio。 Celgene和Bluebrid bio正在開發針對多發性骨髓瘤的CAR-T療法，是傳奇的競爭產品。
對於安全性，接受LCAR-B38M治療的患者出現了常見的CAR-T輸注副作用，即細胞因子釋放綜合徵或CRS，需要繼續密切關注。10例患者中有9例出現了一定程度的CRS - 比其他接受實驗性CAR-T治療的多發性骨髓瘤患者的比例要高。
根據研究調查員Wan-Hong Zhao在ASH的一份報告，一名患者從2級CRS中恢復，出現呼吸困難並在潛在的肺栓塞和急性冠狀動脈綜合徵後不久死亡。相反，神經毒性的情況非常低，只有一名患者表現出輕度失語，躁動和癲癇樣活動。
本次的結果顯示LCAR-B38M比2017年6月美國臨床腫瘤學會年數據上更全面和紮實。
2017年Legend（傳奇）宣佈的數據表示。在輸入研究的前35名登記患者後的兩個月內，客觀反應率為100％，完全反應或非常好的部分反應率為94％。 當時，已經被隨訪一年或更長時間的五名患者仍然符合嚴格的完全反應標準，並且在他們的骨髓中沒有檢測癌細胞。
2017年美國強生公司宣佈，加入傳奇CAR-T療法的研究。強生同意，先支付3.5億美元（約合人民幣23億元）的現金，與傳奇合作開發針對多發性骨髓瘤的LCAR-B38M。
在強生向傳奇支付的3.5億美元中，除了一半的開發成本外，強生還同意與傳奇平分全球銷售利潤。更加驚喜的是，傳奇還將拿到中國市場所獲利潤的70％。
ASH的更新讓Janssen對治療的療效和耐久性更有信心。 為此，Janssen和Legend最近開始在美國開展第二階段研究。
美國第二階段的試驗估計有60名參與者，預計將於2020年7月完成初級完成。
傳奇生物母公司金斯瑞股價，圖片來源：雪球
關於南京傳奇生物科技
中國首個CAR-T提交臨床申請的公司。南京傳奇成立於2014年，是南京金斯瑞生物科技有限公司的全資附屬公司，專注於研究和發展CAR-T免疫治療，在多發性骨髓瘤的治療上展現了非常優異的成績。2017年12月11日，南京傳奇生物科技有限公司（簡稱“南京傳奇”）提交CAR-T療法中國臨床申請（CXSL1700201）獲得CDE正式承辦受理。
關於LCAR-B38M
LCAR-B38M是南京傳奇研發的一款靶向b細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法。BCMA存在於成熟B細胞表面，屬於TNF受體家族。BCMA在多發性骨髓瘤患者血清中濃度升高，是一個潛在的治療靶點。
傳奇生物提交申請的藥品為“LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸製劑（簡稱：LCAR-B38M細胞製劑）”，按照生物製品1類（未在國內外上市銷售的生物製品）註冊申請。
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