2015 年 12 月，美國國家科學院、美國國家醫學院、英國皇家學會和中國科學院在華盛頓特區舉辦了一次國際峰會，討論人類基因組編輯相關的科學、倫理和管理問題。會議結束時，組委會發布了一份聲明，確定了在當前監管和管理範圍內，可以進行研究和臨床應用的領域。組委會還表示，在當時任何可遺傳“生殖細胞”（germline）編輯的臨床應用都是不負責任的。此外，它呼籲繼續就這一快速發展的技術的潛在利益、風險和監督進行國際討論。
作為致力於促進人類基因組編輯的深入和國際討論的一部分，香港科學院、英國皇家學會、美國國家科學院和美國國家醫學院在香港組織了第二屆人類基因組編輯國際峰會，以評估不斷髮展的科學前景，可能的臨床應用，以及隨之而來的社會對人類基因組編輯的反應。雖然我們第二次峰會的組委會對體細胞中的基因編輯在臨床試驗方面的迅速發展表示讚賞，但我們仍然認為，對生殖細胞的編輯在臨床上的任何應用仍然是不負責任的。
基礎和臨床前研究正在迅速推進體細胞和生殖細胞基因組編輯的科學。對基因組編輯技術進一步的理解和設計，包括鹼基編輯，已經顯著提高了效率和精確度，同時大大減少了脫靶事件。正如預期的那樣，現在已經有患者接受了體細胞基因組編輯測試。
改變胚胎或配子的 DNA 可以讓攜帶致病突變的父母擁有健康的後代。然而，胚胎或配子的可遺傳基因組編輯帶來的風險仍然難以評估。人們擔心，改變只會在胚胎早期的部分細胞中出現，未經編輯的細胞仍有導致疾病的可能。生殖基因編輯不僅會對個體產生意想不到的有害影響，甚至會影響到個體的後代。對特定性狀的改變，可能對其他性狀產生意想不到的影響，這些性狀的影響可能因人而異並且和環境有關。
遺傳基因編輯產生影響的不確定性，讓我們難以對利益和風險進行全面評估。儘管，如果這些風險能得到解決並且符合許多其他標準，生殖基因組編輯在未來可能會被接受。這些標準包括嚴格的獨立監督，迫切的醫療需求，缺乏合理的替代方案，長期隨訪計劃，以及對社會影響的關注。即便如此，公眾的可接受程度可能因地區而異，導致政策反應的不同。
組委會得出結論，目前，對於生殖基因編輯的臨床應用，科研基礎和技術要求仍然過於不確定，風險太大，以至於不能允許實踐。然而，過去三年的進展以及本次峰會的討論表明，現在是時候為這些試驗確定嚴格，負責任的轉化途徑。
擬議的轉化途徑
生殖基因編輯的轉化途徑需要遵守廣泛接受的臨床研究標準，包括過去三年發表的基因組編輯指導文件中闡明的標準。[1] 這樣的途徑將需要建立臨床前證據的標準和基因修飾的準確性，臨床試驗從業者的能力評估，可執行的專業行為標準，以及與患者和患者保護團體的強有力的夥伴關係。
在這次峰會上，我們聽到一個令人意外且深感不安的說法，即人類胚胎經過編輯和植入，導致了懷孕和雙胞胎的誕生。我們建議進行獨立評估以驗證此聲明，並確定所聲稱的 DNA 修飾是否已發生。即使該編輯得到驗證，該程序也是不負責任的，不符合國際規範。其缺陷包括缺少醫學適應症，研究方案設計不合理，未能達到保護研究對象福利的道德標準，以及臨床程序的制定，審查和實施缺乏透明度。
不間斷的國際論壇
組委會呼籲建立一個持續的國際論壇，以促進廣泛的公眾對話，制定戰略，增加公平機會，以滿足服務不足人口的需求，加快監管科學的發展，提供有關管理方案信息的交流中心，促進共同的監管標準，並通過將計劃中和正在進行的實驗進行國際登記，加強研究和臨床應用的協調。
除了建立國際論壇外，組委會還呼籲世界各國的科學院和學術團體繼續舉辦國際峰會，審查基因組編輯的臨床應用，收集不同的觀點，為決策者的提供信息，制定建議和指導方針，以及促進國家和區域之間的協調。
[1] 例如，美國國家科學院、工程院和醫學院，《人類基因組編輯：科學，倫理和管理》（華盛頓特區：美國國家科學院出版社，2017年）和納菲爾德生物倫理委員會，《基因組編輯與人類生殖》（倫敦：納菲爾德生物倫理委員會，2018年）。
轉自自 National Academy of Sciences
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