首個針對多發性硬化的口服治療藥物在中國獲得上市批准

賽諾菲中國7月25日宣佈,國家藥品監督管理局近日已批准奧巴捷 (產品名 特立氟胺片)在中國上市,用於治療復發型多發性硬化。這是目前在中國獲批的治療多發性硬化的首款口服型疾病修正治療藥物。

首個針對多發性硬化的口服治療藥物在中國獲得上市批准

多發性硬化是一種終身、慢性、進展性疾病,由於自身免疫系統的病變,患者的神經系統殘疾逐漸加重,喪失自理能力、失明甚至失去生命,有“死不了的癌症”之稱。

奧斯卡、金球獎提名電影《她比煙花還寂寞》(《Hilary and Jackie》)的原型人物英籍大提琴家傑奎琳·杜普雷被確診罹患多發性硬化症,28歲作別舞臺,死於41歲。

多發性硬化好發於20-40歲中青年群體,女性患者大約是男性患者的1.5-2倍。目前,全球有超過230萬人患多發性硬化,發病率約為0.03%。歐美國家患病率比亞洲人群高。由於缺乏大規模流行病學資料,我國預計約有超過3萬名患者。

2018年5月,多發性硬化被納入中國《第一批罕見病目錄》。

多發性硬化患者的治療以急性期治療和緩解期治療為主,急性期多采用短療程大劑量糖皮質激素衝擊療法減輕急性發作症狀。

奧巴捷用於緩解期治療,幫助降低複發率,延緩殘疾進展。在緩解期治療中,此前國內只有拜耳一款注射用β-干擾素產品,需要隔天注射一次,而口服型藥物大大提升了患者的用藥依從性。

奧巴捷目前已在全球超過70個國家和地區獲批,目前有超過85000名多發性硬化患者正在接受其治療。

根據賽諾菲公開資料,四項隨機、對照、雙盲臨床試驗確定了奧巴捷®在復發型多發性硬化患者中的療效。

兩項Ⅲ期臨床研究數據表明,在核心期研究中,與安慰劑相比,奧巴捷顯著降低了患者年複發率,同時也延緩了殘疾進展,並且在擴展研究中療效維持長達10年。

北京協和醫院神經內科主任崔麗英教授指出,多發性硬化作為一種罕見病,大眾的認知程度普遍偏低。由於不同患者首發症狀表現多樣,特別是第一次發作在臨床上經常會出現延誤診斷。該病因有時間多發和空間多發的特點,易導致患者殘疾。目前,有限的藥物選擇和沉重的治療負擔是國內多發性硬化治療面臨的兩大難題。


分享到:


相關文章: