近日，專注於罕見神經肌肉疾病治療的生物製藥公司Sarepta 與基因治療公司Lacerta達成3000萬美元的股權交易，Sarepta最多可獲得3項用於治療CNS的基因治療計劃，包括開發Lacerta的龐培病基因治療候選藥物的獨家權利以及另外兩個候選藥物的選擇權。這也意味著，Sarepta將其基因治療的候選藥物擴大至11種。
Lacerta擁有一系列專有的腺相關病毒（AAV）載體技術，以被評為基因治療最佳研究中心的佛羅里達大學授權的技術為研究基礎，致力於開發治療中樞神經系統和溶酶體貯積病的基因療法。多位創始人都有領導臨床階段基因治療計劃的豐富經驗，並在開發AAV載體技術方面取得了重大進展和貢獻。
其實，Sarepta公司的AAV基因治療產品已經推進到臨床，這次重金押寶Lacerta或許是看中了其在研發團隊在AAV載體方面的豐富經驗。
AAV作為當下最熱門的基因治療載體之一，具有安全性好、宿主細胞範圍廣、免疫源性低、在體內能長時間表達外源基因等特點，是最有前途的基因治療載體之一。由於其獨特的生物學和生物物理學特性，AAV可用於多種疾病的廣泛臨床應用。
FDA批准的首個體內基因治療藥物Luxturna，就是利用攜帶RPE65基因的AAV，治療一種人類遺傳性視網膜病變造成的視力喪失。目前，還有企業開發下一代AAV載體，以提高AAV載體的安全性和針對疾病類型的特異性。
11種AAV血清型對應最佳靶向組織（圖片來源：addgene）
地址：美國馬薩諸塞州
合作方：諾華、輝瑞
Spark致力於通過發展潛在的一次性基因療法減輕遺傳疾病，改善患者的生活。該公司於2015年納斯達克上市，擁有FDA批准的首個基因治療藥物，是基因治療行業的先行者。
Spark的研發管線均基於其開發的AAV技術平臺，針對遺傳性視網膜疾病（IRD）、肝臟介導的疾病、神經退行性疾病的治療。目前，A型血友病基因療法SPK-8011正在進行臨床1/2期試驗，授權輝瑞的B型血友病基因療法SPK-9001已進行到臨床3期。
Spark研發管線（圖片來源：Spark）
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地址：美國馬薩諸塞州
合作方：/
Solid是一家專注於治療杜氏肌營養不良症（DMD）的生物技術公司。SGT-001是該公司的領先在研新藥，能通過創新AAV9載體，將合成的抗肌萎縮蛋白基因遞送至患者體內，治療杜氏肌營養不良症的遺傳根源。它曾獲得美國FDA頒發的罕見兒童疾病認定（RPDD）、以及孤兒藥資格。目前，該藥物正在進行
1/2期臨床試驗。
地址：美國加州
合作方：阿斯利康、羅氏、輝瑞、UniQure
4DMT成立於2013年，是一家致力於研發和商業化治療遺傳性疾病相關的基因治療產品的生物技術公司。4DMT開發了一個治療載體發現平臺Therapeutic Vector Evolution，通過創建優化和專有的AAV載體，使任何遺傳疾病的患者都能獲得一款私人訂製專有的基因表達載體。該載體能夠靶向患者特定的病變組織，且不引起機體的免疫反應。目前已經推出了靶向視網膜、心臟、肝臟、大腦、骨骼肌以及肺部等組織的基因表達載體，主要針對嚴重的單基因遺傳病。
4DMT研發管線（圖片來源：4DMT）
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地址：美國加州
合作方：/
Ultragenyx成立於2010年，是一家致力於向市場推出用於治療罕見和超罕見疾病的新產品的生物製藥公司。目前，該公司擁有兩個臨床階段的AAV基因治療藥物，分別是針對鳥氨酸轉氨甲酰酶（OTC）缺乏症的DTX301和針對糖原貯積病Ia型（GSDIa）的DTX401。
地址：美國加州
合作方：Regeneron、Lonza、Editas Medicine
Adverum是一家針對嚴重的罕見和眼部疾病的未滿足的醫療需求的臨床階段基因治療公司。其利用基於下一代AAV的定向進化平臺，開發了豐富的研發管線，包括用於治療罕見疾病α-1抗胰蛋白酶（A1AT）缺乏和遺傳性血管性水腫（HAE）以及溼性年齡相關性黃斑變性（wAMD）的候選產品。
Adverum研發管線（圖片來源：Adverum）
地址：美國波士頓
合作方：Lonza、MEE（Massachusetts Eye andEar）
生物技術創業公司Akouos是第一家使用基因療法治療聽力損失的公司，其擁有基於下一代AAV載體平臺。該公司於本週二宣佈了5000萬美元的A輪融資。
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地址：美國芝加哥
合作方：/
今年4月，製藥巨頭諾華以87億美元現金收購AveXis。AveXis是一家臨床階段的基因治療公司，一直致力於將基因治療帶出實驗室，並進入臨床環境，為遭受罕見和威脅生命的神經遺傳疾病的患者和家庭提供服務。
其基因治療候選藥物AVXS-101有望成為
第一個用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的一次性基因替代療法，非複製AAV衣殼用於將人SMN基因的功能性拷貝遞送至患者自身細胞而不改變患者的現有DNA。目前它已被美國FDA認定為治療SMA的孤兒藥。推薦閱讀：重磅!諾華計劃87億美元現金，收購美國基因治療公司AveXis丨醫麥猛爆料
地址：荷蘭
合作方：BMS
2012年，UniQure公司的Glybera獲歐盟EMA批准成為西方國家首個獲批的基因治療藥物，用於治療及其罕見的遺傳疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。Glybera採用了腺相關病毒（AAV）作為載體，儘管由於銷售情況差，UniQure公司於今年4月宣佈將不再重新申請該藥的銷售許可，但該藥對於基因治療領域仍具有跨時代的意義。
該公司致力於研發基因療法用於治療各種由基因缺陷和異常引起的疾病，如
遺傳病、中樞神經系統失調症等。其在B型血友病和亨廷頓氏病的候選產品中使用載體的AAV5變體或血清型，並且在AAV5用於遞送至腦或肝的治療產品中擁有獨家的全球權利。
地址：美國馬里蘭州
合作方：諾華、百健、Audentes、Shire、Ultragenyx、AveXis
REGENXBIO 是一家領先的臨床階段生物技術公司，致力於通過基因療法的治療潛力改善生活。該公司擁有一種專利的腺相關病毒（AAV）基因傳遞平臺— —NAV技術，由超過100多種新型AAV載體組成，包括AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10。其第三方NAV技術平臺授權商正在應用NAV技術平臺開發多個治療領域的廣泛候選人。
目前，該公司正在開展治療溼性年齡相關性黃斑變性（溼性AMD），粘多糖病I型（MPS I）和II型（MPS II）等疾病的臨床試驗。
NAV載體的優勢（圖片來源：REGENEXBIO）
地址：法國巴黎
合作方：MEE
Vivet是一家致力於研究、開發和未來商業化基因療法治療具有高度醫療需求的遺傳性肝病的基因治療生物技術公司。該公司的發展戰略是使用一種新型合成AAV（AAV-ANC80）靶向肝臟，以糾正遺傳疾病。目前，Vivet已建立了多元化的基因療法在研產品線。
Vivet的技術（圖片來源：Vivet）
地址：法國巴黎
合作方：/
卡倫埃阿克是Lysogene公司的創始人兼CEO，2005年，她年幼的女兒被確診為一種罕見的神經退行性疾病Sanfilippo綜合徵，目前尚無治療。於是在2009年她創辦了Lysogene公司，針對具有罕見的中樞神經系統疾病開發突破性治療。
該公司最先進的產品是攜帶人N-硫葡糖胺磺基水解酶（hSGSH）的rAAV載體血清型rh.10，用於治療II型粘多糖貯積症（MPS IIIA）或A型Sanfilippo綜合徵，通過CNS神經外科手術，將缺失的SGSH基因遞送至腦部以提供功能性酶的永久來源，逆轉CNS神經細胞的表型異常，目前已完成1/2期臨床試驗。
Lysogene研發管線（圖片來源：Lysogene）
地址：美國紐約
合作方：/
Abeona致力於開發針對危及生命的罕見遺傳性疾病的基因和細胞治療方法，用於包括大皰性表皮鬆解症、Sanfilippo綜合徵和Batten病。該公司基於AAV載體開發了豐富的基因治療藥物。
此外，Abeona正在為下一代候選產品開發專有載體平臺AIM™。臨床前的動物試驗顯示，基於該平臺的新一代AAV能特異性的作用於心臟、肝臟和肌肉，並且能通過血腦屏障，這對於治療中樞神經系統（CNS）的溶酶體疾病無疑是一大利好。
Abeona研發管線（圖片來源：Abeona）
地址：美國馬薩諸塞州
合作方：/
作為基因治療公司的後起之秀，Homology在基因編輯工具大行其道的當今，號稱其不需要基因編輯工具就能夠完成高效的體內基因編輯，並且臨床前研究數據展現出安全性與有效性。今年3月，該公司首次公開招股（IPO），共募集資金1.44億美元。
該公司使用是一種高效的AAV載體，即來源於人造血幹細胞的AAV（AAVHSCs），利用體內同源重組修復通路進行基因修復，而無需像CRISPR一樣解開DNA雙鏈。
AAVHSCs技術平臺（圖片來源：Homology）
地址：美國波士頓
合作方：艾伯維、賽諾菲、Genzyme
Voyager致力於開發改變生命的基因療法，從發現、臨床前和臨床開發到商業化，主要針對那些缺乏安全有效治療方案的嚴重神經系統疾病患者，特別是在晚期帕金森病，單基因形式的肌萎縮側索硬化症（ALS），亨廷頓舞蹈病，弗裡德賴希氏共濟失調，以及與大腦中的tau蛋白缺陷或過度聚集相關的神經退行性疾病，包括阿爾茨海默病和嚴重的慢性疼痛。
該公司創新並投資於新型AAV載體工程和優化，製造包括用於在昆蟲衍生細胞中大規模生產AAV載體的桿狀病毒生產系統，以及鞘內和靜脈內遞送技術的劑量。
基於AAV的策略（圖片來源：Voyager官網）
Voyager研發管線（圖片來源：Voyager）
不盤點不知道，這麼多基因治療企業都用了AAV載體，能看到這裡的都是真愛粉了，點個贊再走唄
https://www.biospace.com/article/sarepta-expands-gene-therapy-pipeline-in-30-million-equity-deal-with-lacerta/
上述企業公司官網
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