罕見病用藥將迎大利好。
也就是說，在境外已上市而國內未上市的罕見病用藥，可直接提供境外研究資料在國內申報上市，而無需再在國內進行臨床試驗，而且3個月之內就須有審批結果。
這對於已進入優先審評審批通道的罕見病用藥而言，有望首嘗紅利，在3個月內完成審批程序。
罕見病又被稱為“孤兒病”，指流行率低、很少見的疾病，根據世界衛生組織(WHO)的定義，患病人數佔總人口數的0.65‰～1‰的疾病統稱為罕見病，目前經確認的罕見病近 7000 種。
日前，國家衛健委、科技部、工信部、國家藥監局、國家中醫藥管理局等5部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》正式發佈，共包括血友病、ASL、戈謝病、白化病等121種疾病，為中國罕見病科研、藥物註冊審評以及醫保提供直接證據。(詳見>>《國家級罕見病目錄公佈，拜耳、賽諾菲、西安楊森已提前佈局!》)
公開資料顯示，全球約有3.5億罕見病患者，復旦大學出生缺陷研究中心就曾按照50萬分之一的比例推算出，在我國，各類罕見病患者總數也早已超過1600 萬，而且仍以每年20 萬人的數量增長。再加上對基層患者篩查的不斷重視，這個數量還會增加。
因此，像上述類型的產品，也有可能乘政策紅利，短時間內進入中國市場。
業內人士指出，簡化國內罕見病新藥上市程序，有利於國外的罕見病藥品更快地進入中國，確保中國患者用藥。同時，也將激發企業積極性，使得更多國內企業加入罕見病藥物研發。
分享到:
閱讀更多 健識局 的文章
