日前，原國家食品藥品監管總局（現國家市場監管總局）發佈了《2017年度藥品審評報告》（以下簡稱《報告》）。報告顯示，在鼓勵藥物創新、提高藥品質量方面，我國藥品審評審批制度改革發揮了重要作用。
2015年，國務院發佈《關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》，提出了12項改革任務；2017年，中辦、國辦發佈《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，提出鼓勵藥品創新36條意見。“這三年來，藥品審評審批制度改革取得了很大成績。”中國藥學會理事長孫鹹澤指出。
藥品申請積壓現象得到緩解
安全有效，是對藥品的基本要求，這也是藥品審評審批的初衷。但過去一段時間，藥審效率低、藥品上市慢的問題，困擾著廣大藥企。許多藥品申請註冊後，等待數年才能獲批。藥品註冊申請積壓問題嚴重，最多時積壓了22000件申請。這一現象，目前得到極大緩解。
《報告》顯示，2017年，我國完成審評審批的藥品註冊申請共9680件。排隊等待審評的註冊申請已由2015年9月高峰時的近22000件降至4000件（不含完成審評因申報資料缺陷等待申請人回覆補充資料的註冊申請）。
據瞭解，我國已完善藥品審評審批技術支撐體系。初步形成了以適應症團隊建設及項目管理為中心，優先審評、溝通交流、專家諮詢委員會及信息公開無縫銜接的審評工作機制，藥品審評隊伍由不足200人增加到800餘人，藥品的審評標準、質量和效率都有很大提高。
藥物研發生態得到淨化，對藥物創新十分有利。孫鹹澤認為，藥審改革中鼓勵藥物研發創新的導向也越來越明顯。“比如上市許可持有人制度的推行，減少了藥品研發者的資金投入和時間成本，新藥上市大約減少了三到五年的時間。”此外，優先審評審批制度的建立，給新藥研發省去了更多時間成本。
《報告》顯示，截至2017年年底，423件註冊申請被納入優先審評程序，其中具有明顯臨床價值的新藥佔比最大，共191件，佔45%。一批國產自主研發的創新藥，如重組埃博拉病毒病疫苗、非小細胞肺癌靶向藥甲磺酸奧希替尼片、兒童抗癲癇用藥左乙拉西坦注射用濃溶液等，通過優先審評程序得以加快、優先批准上市，為滿足臨床用藥需求、降低用藥費用、促進公眾健康提供了有效保障。
“無論是申請臨床研究，還是申請新藥生產，現在審評審批的速度大大加快了，成效顯著。”江蘇恆瑞醫藥股份有限公司董事長孫飄揚說。
藥審流程還可繼續優化
企業創新主動性仍待提高
儘管藥審改革有突破，但不可能一蹴而就，仍需繼續。
“藥品審評審批依然還存在一些問題。”孫鹹澤說，我國醫藥市場目前以仿製藥為主，仿製藥一致性評價較慢。如何促進仿製藥和原研藥在療效、質量上達到一致水準，並提高仿製藥一致性評價速度，是藥審改革亟待解決的。
孫飄揚也認為，在保證藥品安全的前提下，藥審流程還可繼續優化。比如，無論是仿製藥還是新藥，目前的政策是上市前都要檢查。可以借鑑國外成功經驗，仿製藥不用每個都檢查，節省審評資源，提高審評效率。再比如藥審過程中，生產現場檢查和臨床實驗檢查可以同步進行，節省時間，而非目前要求的先後分開進行。
不過，最讓人擔心的是，藥品創新的熱情並未得到足夠的激發。
目前，我國建立完善了鼓勵藥品創新的優先審評審批制度，防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病和罕見病等疾病的創新藥，以及兒童用藥、老年人特有和多發疾病用藥等17種藥品都列入了優先審評審批範圍。藥企提出申請後，只要專家評估認為符合這17種情形，經過社會公示且沒有反對意見，就會被列入加快審評審批藥品目錄，並由專人負責跟蹤幫助，推動儘快上市。
“但企業的創新主動性仍需提高。”孫鹹澤說，目前跨國公司、民營企業在藥品創新方面較為積極，國有企業相對缺乏動力，要加大鼓勵國有醫藥企業進行藥品創新，積極作為。
姚樹坤也認為，醫藥企業在創新方面缺乏足夠的動力。原研藥開發週期長、投入大，企業更傾向於購買藥品專利生產仿製藥，而不是進行原始創新。這需要從科技績效評價體系、人才評價體系的角度進行全盤性考慮。
從專利保護到臨床試驗
新藥研發須更多保障
據瞭解，目前世界處方藥銷售50強企業裡沒有一家中國企業，銷售量前100名的藥品也沒有一個出自中國企業。中國是醫藥大國，但非醫藥強國，需要不斷加強創新。
藥品是一種特殊商品，核心專利多在藥品研發早期便申請了保護，但新藥研發通常需要超過十年的時間，在臨床研究和審評審批過程中專利有效期會被佔用，等上市後可能過不了幾年就過期了。“隨著新藥研發難度越來越大，研發週期越來越長，藥品專利有效期被佔用更多。”孫飄揚說，我國藥審改革已提出開展藥品專利期限補償制度試點，建議建立適合國情的藥品試驗數據保護制度，進一步解決新藥上市後專利期限不足的問題，更好地鼓勵創新。
除了專利保護，臨床試驗也是新藥研發的重要環節。“我國現有的藥品臨床試驗機構、專家以及臨床管理專業人才，遠遠不能滿足快速增長的新藥臨床研究需求，臨床研究成為新藥研發和產業化的瓶頸。”神州細胞工程有限公司總經理謝良志指出。
孫鹹澤認為，藥審改革是一項系統工程，需要發改委、工信部、財政部、衛健委、人社部等部門協同行動。這樣才能推動新藥及時進入臨床用藥目錄、招標採購環節、醫保報銷範疇等，真正讓百姓享受到改革的紅利。
閱讀更多 慢病界 的文章
