諾誠健華的廣州生產基地預計年產能達10億藥片。
文| 江倩君 編輯| 菠蘿氪
搜索“諾誠健華”這個關鍵詞，總會出現幾個高頻關聯詞：科學院院士施一公、Orelabrutinib（下稱：奧布替尼）、靶向藥、腫瘤治療、港股上市等。帶著創始人的“明星光環”，諾誠健華醫藥科技有限公司在2015年以核心產品奧布替尼進入BTK抑制劑賽道，可治療多種B細胞惡性腫瘤及自身免疫性疾病。
此前，全球市場上有四種已獲批藥品：強生研製的Ibrutinib（下稱：伊布替尼）、阿斯利康的Acalabrutinib（下稱：阿卡替尼）、百濟神州的Zanubrutinib（下稱：澤布替尼）和小野製藥的Tirabrutinib。而在中國只有伊布替尼獲批，因此，目前國內的BTK抑制劑領域處於“一家獨大”的現狀。全球企業增長諮詢公司弗若斯特沙利文的數據顯示，2020年中國BTK抑制劑市場達到2億美元的規模，並以89.2%的複合年增長率高速發展，預計在2030年達到26億美元，可見市場潛力之巨大。
歷時五年，諾誠健華從成立邁向港股IPO，擁有9種候選藥物，堪稱國內創新藥企業“超級速度”。儘管2019年前三季度的淨虧損達到6.53億元，諾誠健華前進勢頭迅猛，截至2020年4月7日，諾誠健華市值接近150億港元。新冠肺炎疫情的持續擴散大幅度地影響全球經濟，聯合創始人崔霽松博士認為，疫情令全社會對醫療與健康服務業給予了更多維度的關注，並帶來資本支持，生物醫藥產業將會迎來未來數十年投資的新高潮。根據德勤中國在2月份發佈的《2020中國醫藥與醫療行業六大趨勢》報告，老藥新用、藥物靶點篩選等細分領域會成為未來的投資熱點。
明星創業團隊深耕創新藥研發
從科學家到管理者，再到創業者，崔霽松在創新藥研發領域有著豐富經驗。她曾任美國默克心血管疾病領域早期藥物研發部總監及主席，參與了多個疾病領域的新藥研發項目並遞送了多個臨床候選新藥。在創立諾誠健華之前，崔霽松在全球CRO企業排名前四的PDD旗下的保諾科技擔任總經理兼首席科學官。帶著對中國市場新藥研發市場上揚的判斷，她與中國科學院院士、西湖大學創始校長施一公共同創立了諾誠健華，希望研製出針對中國人群高發疾病安全有效的創新藥。
談及諾誠健華公司的成立、香港上市、廣州生產基地落地等里程碑式事件，崔霽松都提到“執行力”與“區位優勢”。
她認為，大家看到諾誠健華的超級研發速度，離不開團隊的“創業”基因：一人多角色、個人投入精力多且效率高，是“人推著事情走”。隨著不少有實戰經驗的“海歸”回國，創業團隊中人才是最寶貴的資源：“我們的團隊成員擁有涵蓋從發現研究，到臨床開發，生產，再到商業化的整個藥物開發週期的專業知識，推著公司大步向前走，才取得目前的成果。”
在BTK抑制劑賽道，已有成功的藥品面世，崔霽松表示，諾誠健華研發的奧布替尼有著先天的優勢：“我們已經沒有靶點選擇的風險了，這個靶點本身就具有成功因素，而我們要做的是把這個藥做得更好。”
現有的幾種BTK抑制劑目前體現了不同程度的毒性，服藥患者可能出現腹瀉、出血和房顫等副作用，而這源於藥物的脫靶效應。崔霽松認為，諾誠健華的奧布替尼最大的優勢在於有效性與安全性，在選對靶點的基礎上，“從目前的200例患者治療情況統計來看，藥物的整體不良反應出現率極低。奧布替尼顯示出更高的選擇性和更卓越的安全特性”。
諾誠健華髮展的“超級速度”也離不開目前中國的創新藥產業環境。崔霽松看到，近幾年中國社會對生物醫藥研發很支持，國家多項重磅新醫改政策的推陳出新、資本市場變化等外部環境的疊加，中國醫藥產業的創新發展勢頭高漲：“我們看到政策對創新藥的研發、臨床實踐的支持，比如實驗室建立的支持等，都是國外所不具有的環境優勢。”在中國人口基數大的基礎上，病人數量多意味著臨床試驗的樣本量足夠大，有助於提高臨床試驗的數據有效性，推動藥品研發進程更快地往前走。
除了奧布替尼這款產品即將獲批上市、實現商業化之外，諾誠健華還有幾款針對中國多發實體瘤的藥品，如pan-FGFR抑制劑、FGFR4抑制劑等也已進入臨床階段。
全球化佈局：新藥研發無國界
成立在北京，諾誠健華在南京與美國都設有研發中心，同時將生產基地設立在廣州，崔霽松認為諾誠健華在創新藥的研發與商業化思路是全球化的：“目前研發的藥品都是針對多種腫瘤與自身免疫疾病，這除了是中國人面臨的難題，也是全球的難題。我們在研發新藥的過程中，所探索到的科學技術，是可以適用於不同病人的。
創新藥研發是沒有國界的。”目前對於癌症的治療，中國多選用化療，而美國則轉向使用靶向藥和免疫療法，後者可減少病人在治療中的不適感，並提高用藥的準確性：“我們相信這兩種方法會逐漸替代目前化療這個主流療法。”化療對病人身體細胞的無區別消滅，具有嚴重的毒副作用，且目前看來，中國癌症的治癒率與發達國家還有相當大的距離：“目前中國所有類型癌症患者的平均五年生存率不到40%，而歐美髮達國家已達到70%。”深耕靶向藥療法與免疫療法的諾誠健華，在中國有著廣闊的發展空間。
帶著全球化視角來到廣州，崔霽松認為廣州開發區的“以資引資”招商政策對他們頗有吸引力：“我們看到百濟神州、GE醫療集團這些國際一流生物醫藥創新型公司已經先行落戶這裡，良好的生物醫藥產業帶逐漸形成，我們在這裡可以與其他企業一起打造產業聯盟，使諾誠健華的小分子藥和其他企業的大分子藥物聯合使用，對治療病人達到更好的效果，對本地的產業發展也能形成創新協同的效應。”
諾誠健華在廣州開發區的生產基地面積達到5萬平方米，建造如此大的生產基地是為了保障藥品質量，加快產業化速度的同時控制成本：“我們選擇自建生產中心的決定，與目前公司的發展階段密切相關。我們現在有9種候選藥正在研發，自建工廠可以降低生產成本，節約新藥從研發到生產上市的時間，也使得公司可以全程把控藥品生產階段的質量控制。”我國藥品上市許可人（Marketing Authorization Holder，MAH)制度規定，藥品許可持有人需要對藥品研製的各個環節承擔相應的監督管理和質量責任。因此自建工廠是符合諾誠健華長期發展的選擇。
諾誠健華的廣州發展中心項目投資額為21億元，涵蓋產、學、研、銷的全產業鏈條，崔霽松表示，希望利用好廣州在大灣區中心的區位優勢，拓展公司的研發與產業化，也希望能通過諾誠健華自己的發展，打通本地生物醫藥上下游產業鏈，帶動區域協同發展。
