2月15日，美國醫保與醫助服務中心（Centers for Medicare and Medicaid Services，CMS）正式發佈擬議決定備忘錄：批准“嵌合抗原受體CAR-T細胞治療納入醫療保險”。
在擬議決定備忘錄中，要求聯邦醫療保險(Medicare)應在CMS批准的研究中提供全國範圍內覆蓋治療，並在治療後至少兩年內對患者進行病情監測。所獲得的監測數據也將幫助CMS為醫療保險覆蓋治療的後續推進工作提供關鍵的決定性信息。
越來越多高價腫瘤藥獲醫保準入
據eMedClub報道，早在2018年5月16日美國醫保與醫助服務中心正式接受“嵌合抗原受體CAR-T細胞治療納入醫療保險與補助覆蓋指標”的請求並啟動審查開始，CAR-T治療能否受醫保認可一直備受業界關注。
關於CAR-T細胞治療，業內點評為：縱有千般好，奈何價太貴。作為率先獲批的兩款CAR-T療法Kymriah和Yescarta，在美國，Kymriah針對B-ALL和大B細胞淋巴瘤定價分別高達47.5萬美元和37.3萬美元，Yescarta定價37.3萬美元。
除了美國宣佈CAR-T細胞治療正式納入醫保外，2月20日， 日本已初步批准CAR-T藥物Kymriah，不過該藥是否能被納入日本國民健康保險目前還是未知數。
對於更多先進的癌症等重症的治療方式和藥物何時可以引進中國，並且同樣納入中國的醫保體系，值得拭目以待。
從目前國家政策導向看，已有越來越多的腫瘤治療藥物獲得醫保準入。國家醫療保障局相關專家在近期國新辦舉行的國務院政策例行吹風會上表示，2019年，我國將開展新一輪醫保藥品目錄調整工作，將更多救命救急的好藥納入醫保，通過准入談判、以量換價，降低抗癌藥價格。
經組織專家按程序與部分抗癌藥企業談判，我國於2018年10月將17種抗癌藥納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2017年版）》乙類範圍，醫保支付標準較零售價平均降幅達56.7%。
一些治療成本相對CAR-T療法稍低的高價藥正逐步被納入我國及地方醫保中，比如用於治療黑色素瘤的K藥已納入深圳重特大補充醫療保險藥品目錄，目前國內定價100mg/4ml 17918元，在美國同等規格售價為33000元，香港售價26200元，價格低於美國一半，再加上醫保的進一步覆蓋，可以進一步降低負擔。
生物賽道上的中國速度
腫瘤免疫治療不斷髮展，細胞免疫治療在惡性腫瘤中的治療潛力得到越來越多的關注。其中， CAR-T在淋巴造血系統惡性腫瘤，如B淋巴細胞白血病、B細胞淋巴瘤和多發性骨髓瘤等的治療中展現出非常有吸引力的治療前景。
然而由於CAR-T細胞治療屬於非常前沿的產品，國內、國外無論是醫保部門還是監管機構對產品的特性、尤其是臨床療效和安全性風險的特點和評價還在不斷積累經驗。
有研報預計，未來隨著安全性水平的提升和適應症的拓展，CAR-T 療法有望前移成為血液瘤前線療法，全球 CAR-T 細胞治療血液瘤市場或近 300 億美元，中國市場或達 100 億人民幣。
考慮到 CAR-T 靶點對應的實體瘤適應症廣泛，且可與化療手術等傳統療法結合使用防範腫瘤的復發與轉移。一旦 CAR-T 治療實體瘤在技術上有所突破，即有望斬獲千億美元實體瘤市場。
龐大的市場、引人注目的醫保及利好政策，使CAR-T成為最前沿的生物賽道。據美國癌症研究所（Cancer Research Institute，CRI）的統計顯示，截至2018年2月，全球範圍內共有404項CAR-T項目正在臨床試驗階段。其中，美國有171項，中國有152項，中美兩國佔比達到全球CAR-T細胞療法的79.95%。
業內有分析指出，中國CAR-T研發與國際差距小，這或許是生物賽道上的中國機會。而中國 CAR-T能否彎道超車，也是全球藥物研發產業關注的焦點。
近日，位於張江科學城的上海斯丹賽生物技術有限公司申報的CAR-T一類新藥ICT19G1（受理號：CXSL1800020）已獲得臨床試驗批件，該產品用於治療成人復發難治CD19陽性B細胞系急性淋巴細胞白血病。
西南證券研報《CAR-T迎收穫期，中國成全球產業焦點》 顯示，截至 2018 年 4 月，中國有 158 個在 Clinical trials 上註冊的試驗，以微弱差距僅次於美國，排名全球第二，大幅領先歐洲和日本。此外，中國公司不僅在靶向 CD19、CD20 的傳統 CAR-T 臨床試驗中成績不菲，治療新適應症的靶向 BCMA、GPC3 CAR-T 研發進度也處於全球領先地位。
2017 年4 月，上海復星醫藥集團與美國Kite製藥在中國上海設立合作企業復星凱特, 2018年9月，其CAR-T產品FKC876用於復發難治性大B細胞淋巴瘤治療的臨床試驗獲得國家藥監局批准。復星凱特已獲得了Kite關於本品的全部技術授權，並擁有中國包括香港、澳門的商業化權利。安科生物也率先佈局細胞治療，公司與博生吉合作成了博生吉安科，公司CAR-T產品儲備較為豐富，進展最快的包括CD19、 CD7、 MUC1等靶點。
另據統計，南京傳奇、藥明巨諾、銀河生物、恆瑞達生、科濟生物、重慶精準生物的CAR-T免疫療法已在中國獲批臨床，多家公司已向國家藥監局提交了其CAR-T候選產品的IND申請。根據clinicaltrials.gov，200餘項CAR-T臨床試驗(包括研究者發起的)正在國內開展，可見研發火熱程度。
火石創造研究指建議，目前CAR-T是腫瘤精準治療的熱點前沿領域，國內有近百家不同規模的公司都在從事自主或合作研發，未來免疫細胞治療將成為一片紅海市場，最早上市的產品可佔有搶佔市場的先發優勢。若能領先外資企業產品在國內上市，才會利於在激烈的市場競爭中立足。
此外，CAR-T細胞治療產品還存在諸多“不確定性”和“非預期風險”。報道顯示，CAR-T類產品在臨床上使用中，出現過一些重要的不良反應，已有的研究表明，CAR-T有細胞因子風暴、神經毒性、脫靶效應等嚴重的副作用。這對企業而言是空前挑戰。
閱讀更多 醫藥經濟報 的文章
