「產品」FDA批准首款RNAi藥物

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近日,美國FDA宣佈批准Onpattro(patisiran)輸注治療,用於由遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性(hATTR)引起的周圍神經疾病(多發性神經病,polyneuropathy)成人患者。值得一提的是,這也是全球第一例依據諾貝爾獎成果RNA干擾技術開發的藥物,是FDA批准的首款用於治療由hATTR引起的多發性神經病患者的療法,也是FDA批准的首款小干擾RNA(siRNA)藥物。

據瞭解,hATTR是一種罕見、使人衰弱且常常致命的遺傳性疾病,它的主要特徵是在體內器官和組織中形成稱為澱粉樣蛋白的蛋白質纖維異常沉積物,干擾器官和組織的正常功能,這些蛋白質沉積最常發生在周圍神經系統中,會導致手臂、腿、手和腳的感覺喪失、疼痛或不能移動。澱粉樣蛋白沉積物也會影響心臟、腎臟、眼睛和胃腸道的功能。目前的治療方法通常側重於症狀管理,這一領域還有醫療需求亟待滿足。

由Alnylam公司開發的Onpattro是一種靶向轉甲狀腺素蛋白(transthyretin,TTR)的siRNA療法,這類藥物通過沉默一部分參與致病的RNA起作用,具體來講,即Onpattro是將siRNA包裹在脂質納米顆粒中,在輸注治療中將藥物直接遞送至肝臟,干擾異常形式TTR的RNA產生。通過阻止TTR的產生,Onpattro可以幫助減少周圍神經中澱粉樣沉積物的積累,改善症狀,並幫助患者更好地控制病情。此前,Onpattro曾獲得美國FDA授予的突破性療法認定、優先審評資格、快速通道資格和孤兒藥資格。

Onpattro的療效在臨床試驗中也得到了證實。在一項包含225名患者的研究中,148名患者被隨機分配接受Onpattro輸注,每三週一次,共18個月,另外77名患者被隨機分配接受相同頻率的安慰劑輸注。結果顯示,與接受安慰劑輸注的患者相比,接受Onpattro治療的患者在多發性神經病變測量方面有更好的結果,包括肌肉力量、感覺(疼痛、體溫、麻木)、反射和自主神經症狀(血壓、心率、消化)。接受Onpattro治療的患者在行走、營養狀況和進行日常活動能力的評估中也有更高的得分。

另悉,根據臨床與經濟評論研究院的預測,Patisiran藥的平均費用可能在45萬美元/年,至少在六位數字內,該評估預測還指出如果藥價低於30萬美元,可能將無法獲益(評估最低折扣價約為34.5萬美元 ),不過,Alnylam公司方面表示願意和醫保公司探討建立一種基於有臨床療效付費報銷機制,如果該藥對某患者無臨床療效,則將全部退款。

文 | 醫谷綜合報道

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