約翰斯·霍普金斯大學
的研究人員表示，他們開發了一種實驗性藥物，類似於用於治療糖尿病的化合物，可以減緩小鼠帕金森病本身及其症狀的進展。在用人腦細胞和活小鼠模型進行的實驗中，他們報告該藥物阻斷了腦細胞的降解，這是帕金森病的標誌。該藥預計將於今年進入臨床試驗階段。
“它對目標神經細胞具有驚人的保護作用，”約翰霍普金斯大學醫學院細胞工程研究所主任，神經學教授，醫學博士，醫學博士Ted Dawson說。
Dawson解釋說，如果該藥物的計劃臨床試驗，名為NLY01，在人類中是成功的，它可能是直接針對帕金森病進展的首批治療之一，而不僅僅是肌肉僵硬，痙攣運動，疲勞，頭暈，痴呆和其他症狀的疾病。
根據研究人員的說法，NLY01通過與某些細胞表面上所謂的胰高血糖素樣肽-1受體結合起作用。類似的藥物廣泛用於治療2型糖尿病以增加血液中的胰島素水平。雖然過去對動物的研究表明這類藥物具有神經保護潛力，但研究人員並沒有直接證明它是如何在大腦中運作的。
為了找到答案，Dawson和他的團隊在人腦中的三種主要細胞類型上測試了NLY01：星形膠質細胞，小膠質細胞和神經元。他們發現，小膠質細胞是一種腦細胞類型，可以通過感染或損傷在整個中樞神經系統發送信號，其中NLY01結合的位點最多 - 比其他細胞類型高兩倍，人類高10倍帕金森病患者與沒有患病的人相比。
道森和他的團隊知道小膠質細胞分泌的化學信號可以轉化星形膠質細胞 - 星形細胞，幫助神經元與鄰居進行交流 - 進入侵襲性的“活化”星形膠質細胞，從而吞噬大腦細胞之間的連接，導致神經細胞死了。他們推測NLY01可能會阻止這種轉換。
“我們專注於活化的星形膠質細胞會對大腦產生反作用，”道森說，“這種結構性破壞有助於帕金森病患者的腦組織死區。我們的想法是，如果我們能找到一條路，平息那些星形膠質細胞，我們或許可以減緩帕金森病的進展。“
在實驗室培養的人類腦細胞的初步實驗中，Dawson的研究小組用NLY01治療人類小膠質細胞，發現他們能夠關閉激活信號。當健康的星形膠質細胞與經處理的小膠質細胞結合時，它們不會轉化為破壞性活化的星形膠質細胞並保持健康的神經保護細胞。道森的團隊懷疑整個身體的神經元可以以同樣的方式得到保護。關注帕金森知識平臺“帕不怕”及時瞭解各類帕金森知識。
根據帕金森基金會的數據，帕金森病是一種神經系統進行性疾病，影響美國大約100萬人。早期症狀包括震顫，睡眠困難，便秘和移動或行走困難，最終讓位於更嚴重的症狀，如運動功能喪失和說話能力，以及痴呆症。大多數人在60多歲時開始出現症狀，但據報道，年僅2歲的患者就有病例。關注帕金森知識平臺“帕不怕”及時瞭解自身身體狀況，智能量表隨時測。
道森警告說，實驗藥物仍必須進行安全性和有效性測試，但根據其他類似藥物的安全性，他預計在人體中使用它不會有任何重大障礙。
道森說，他和他的團隊有理由相信，NLY01可以在相對較短的時間內對帕金森症患者的生活產生影響。
美國食品和藥物管理局已批准用於治療2型糖尿病的NLY01類似藥物包括艾塞那肽，利西拉來，利拉魯肽和丁格盧肽，每種藥物的供應量為90天，每種藥物的成本約為2,000美元。與這些批准的糖尿病藥物相比，NLY01是一種長效藥物，可改善大腦滲透性。
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