【港安藥物導讀】近日，FDA為VY-AADC基因療法頒發了再生醫學先進療法（RMAT）認定，該療法適用於治療難以進行醫學管理，有運動波動的帕金森病患者。臨床試驗中，該療法的療效與安全性得到了驗證。
關於帕金森
帕金森病是一種慢性神經退行性疾病，帕金森病最主要的病理改變是中腦黑質多巴胺（dopamine, DA）能神經元的變性死亡，由此而引起紋狀體DA含量顯著性減少而致病。據統計，高達15%的帕金森患者具有難治性運動波動。
目前，左旋多巴是該病症的標準治療方法，但仍難以有效控制難治性運動波動，隨著疾病治療進展，患者對治療的反應會越差，難以取得最佳效果。能有效減緩或逆轉帕金森病進展的療法，目前仍是一片空白。
關於VY-AADC基因療法
VY-AADC是Voyager Therapeutics公司研發的基因療法載體，有望為這類患者提供有效治療。帕金森病的進行性運動症狀很大程度上歸因於中腦黑質中多巴胺神經元的死亡，這部分神經元能在AADC酶的催化下將左旋多巴轉化為多巴胺，釋放到殼核中的多巴胺受體。
在晚期帕金森病中，黑質中的神經元退化，殼核中的AADC酶也顯著減少，限制了大腦將左旋多巴轉化為多巴胺的能力。然而，殼核中的內在神經元並不退化。VY-AADC由腺相關病毒-2衣殼和啟動AADC基因表達的鉅細胞病毒啟動子組成，可以將AADC基因直接遞送至多巴胺受體所在的殼核神經元中，繞過黑質神經元，使殼核中的神經元表達AADC酶，將左旋多巴轉化為多巴胺。
因此，VY-AADC有望持久地增強多巴胺的轉化，通過一次施藥恢復患者的運動功能並緩解症狀，從而提供具有臨床意義的改善。
試驗數據
此次認定是根據在帕金森病患者中正在進行的1b期臨床試驗數據。在此試驗期間，一次性使用VY-AADC證明了患者運動功能的持續改善，同時大幅減少每日口服左旋多巴和其他帕金森病藥物的使用。在該試驗中，VY-AADC的輸注已被良好耐受，迄今未出現與載體相關嚴重不良事件的報道。
此次先進療法認定，證實了VY-AADC基因療法的治療潛力，為帕金森治療提供了全新的思路，代表了此項基因療法作為帕金森病潛在治療方案的一個重要里程碑。我們期待著這款療法真正獲批，早日為帕金森患者帶來治療新希望！
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